ABBV-RGX-314基因疗法：II期研究揭示有望一次性治疗湿性AMD

昨日，Regenxbio在美国眼科学会 （AAO） 会议宣布了 II 期同人眼子研究的积极数据，该研究评估了 ABBV-RGX-314 在双侧湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）患者中的视网膜下递送。据悉，该基因疗法在21年9月获得“药王之父”艾伯维17.5亿美元支持。

艾伯维官网公告

在视网膜疾病中，减少注射负担也就是眼部注射给药频率一直都是重中之重。ABBV-RGX-314一直被视为现有Anti-VEGF疗法中最有希望实现一次性注射即可治疗wAMD可能性疗法。

此次子研究旨在评估单剂量 （1.3x1011GC/eye） 的 ABBV-RGX-314 在先前接受过治疗的患者的对侧眼中使用视网膜下输送。第二只眼在第一只眼施用 ABBV-RGX-314 后大约 1 年或更长时间用 ABBV-RGX-314 治疗。该剂量类似于 I/IIa 期试验中评估的剂量之一。

在 ABBV-RGX-314 给药后9个月，II 期同人眼子研究的主要发现包括：

• 年化抗 VEGF 治疗负担减少97%
• 100%的患者需要0次或1次补充注射
• 78% 的患者完全无需注射

此外，患者在 9 个月时表现出持续的最佳矫正视力 （BCVA） 和视网膜中央厚度 （CRT）。ABBV-RGX-314 在两只治疗过的眼睛中产生相似水平的水性蛋白。

“在 AAO 上公布的 II 期子研究结果，首次评估了对侧眼治疗湿性 AMD 的基因疗法，表明 ABBV-RGX-314 可以治疗双侧疾病患者，并增加了已经很可靠的数据，表明 ABBV-RGX-314 有可能影响湿性 AMD 患者的治疗模式”，Regenxbio的首席执行官Curran Simpson表示，“凭借更多的接受治疗的患者和任何湿性 AMD 基因治疗计划中最长的长期数据，REGENXBIO 与我们的合作伙伴 艾伯维 （AbbVie） 一起，完全有能力将第一个基因疗法推向市场，希望为全球数百万湿性 AMD 患者保留长期视力。”

关于ABBV-RGX-314：

ABBV-RGX-314 是Regenxbio与艾伯维合作开发的，正在研究作为湿性 AMD、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜在一次性治疗方法。ABBV-RGX-314 由 NAV AAV8 载体组成，该载体编码旨在抑制血管内皮生长因子 （VEGF） 的抗体片段。

Regenxbio官网管线

关于关于湿性AMD：

湿性 AMD 的特征是由于视网膜中新的渗漏血管形成而导致的视力丧失。湿性 AMD 是美国、欧洲和日本视力丧失的重要原因，仅在这些地区就有多达 200 万人患有湿性 AMD。目前的抗 VEGF 疗法显着改变了湿性 AMD 的治疗格局，由于它们能够防止大多数患者视力丧失的进展，因此成为护理标准。然而，这些疗法需要终生频繁、重复的眼内注射以保持疗效。由于治疗负担，患者很难坚持频繁注射，这可能导致视力随着时间的推移而下降。

关于REGENXBIO：

REGENXBIO 是一家领先的临床阶段生物技术公司，致力于通过基因疗法的治疗潜力来改善生活，目前市值5亿美金。自 2009 年成立以来，REGENXBIO 率先开发了 AAV Therapeutics，这是一种创新的基因治疗药物。REGENXBIO 正在推进针对视网膜和罕见疾病的 AAV 疗法管线，包括与艾伯维合作开发的用于治疗湿性 AMD 和糖尿病视网膜病变的 ABBV-RGX-314、用于治疗杜氏病的 RGX-202 和用于治疗 MPS II 的 RGX-121。数千名患者已经接受了 REGENXBIO 的 AAV 治疗平台治疗，包括诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症儿童的 ZOLGENSMA。AAV Therapeutics 设计为一次性治疗，有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。

REGENXBIO相关数据

参考来源：

[1] www.regenxbio.com

[2] https://news.abbvie.com/2021-09-13-AbbVie-and-REGENXBIO-Announce-Eye-Care-Collaboration

[3] stockanalysis.com

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