过去，80%的患者来到我们医院时已经奄奄一息，现在这个比例已经发生了逆转。 CALD是一种罕见的X染色体连锁遗传性脑部疾病，主要发生于男孩，因 ABCD1 基因突变导致过氧化物酶体功能缺失，引起大量异常的极长链脂肪酸（VLCFAs）沉积于大脑白质和肾上腺，带来进行性、不可逆的神经功能丧失，最终导致过早死亡。 Eli-cel利用Lenti-D慢病毒载体，在体外将 ABCD1 基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内，从而促进VLCFAs分解、避免毒性积累。
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