编译丨newborn
Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据
Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日,该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。
SRP-9001
SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法,旨在将编码微营养不良蛋白(micro-dystrophin)的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。
此次公布的结果包括4例非卧床患者(4-7岁)的2年随访数据。结果显示,在一次性注射SRP-9001两年后,北极星移动功能(NSAA)评估较基线平均继续提高。在第90天,所有患者均证实了载体转导,NSAA评分显示功能改善、肌酸激酶(CK)水平降低。患者在治疗一年后平均比基线增加5.5分,在治疗后2年比基线增加7.0分。在2年期间,所有患者对SRP-9001的耐受性良好。所有不良事件均为轻度或中度,且发生在治疗后90天内。无严重不良事件或补体激活迹象。
现在,这些患者现在已经6-8岁。去年发表于《PLOS One》期刊的DMD历史数据分析发现,平均而言,6-8岁的DMD患者,NSAA评分会在6.3岁达到峰值,然后开始下降。此次公布的2年结果显示,SRP-9001一次性注射治疗已经改变了疾病的进程。
SRP-9003
SRP-9003是一款治疗肢带型肌营养不良2E型(LGMD2E)的基因疗法,旨在将编码全长β-肌聚糖蛋白的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达β-肌聚糖蛋白。
此次公布的结果包括临床试验中低剂量队列中3例患者的18个月功能数据、高剂量队列中3例患者的6个月功能数据。结果显示,2个剂量组输注SRP-9003后,均观察到骨骼肌的有效转导和β-肌聚糖蛋白的表达,治疗90天时肌酸激酶(CK)显著降低。队列特异性结果如下:
——队列1(低剂量),18个月时:所有3例患者在所有功能性测量中都继续显示出较基线水平的改善,包括肌营养不良评估(NSAD)、起身时间、四阶爬升、100米步行测试、10米步行测试。与基线相比,6个月时NSAD的平均改善为3.0,18个月时为5.7。自2020年6月公布一年更新数据以来,没有观察到新的药物相关安全信号,也没有观察到血小板计数下降至正常范围之外或补体激活的迹象。
——队列2(高剂量),6个月时:所有3例患者在所有功能指标上都显示出了改善,包括NSAD、起身时间、四阶爬升、100米步行测试、10米步行测试。与基线检查相比,NSAD平均改善3.7。自2020年6月公布蛋白表达结果以来,没有观察到新的药物相关安全信号,没有观察到血小板计数下降至正常范围之外或补体激活的迹象。
上述结果证实,2组患者在18个月和6个月时功能指标的改善明显不同于年龄匹配自然病史组的预测。这种功能结果反应的持续持久性强化了SRP-9003正在进入肌肉并暗示正在改善对疾病介导的肌肉损伤。
参考来源:New data bolsters Sarepta gene therapies for two deadly muscle diseases
*声明:本文由入驻药融云的相关人员撰写或转载,观点仅代表作者本人,不代表药融云的立场。
对药融云数据库感兴趣,可以免费体验产品
最新资讯
- 药融云品牌升级:摩熵数科,开启数据赋能生命科学新征程!
- 上海宣泰医药斩获国内首仿:达格列净二甲双胍缓释片获批上市!
- 上海医药SPH4336片获批临床,携手奥希替尼共战KRAS突变型晚期瘤
- 康方生物依沃西单抗击败全球'药王'K药,肺癌治疗迎来划时代突破!
- Ori Biotech与Charles River携手革新CGT制造:IRO®平台展现卓越性能
- 荣昌生物澄清裁员传闻:战略调整促团队优化,ADC龙头引领创新浪潮
- 2024年第36周09.09-09.15全球创新药研发概览
- 2024年第36周09.09-09.15全球医药大健康行业投融资数据
- 2024年第36周09.09-09.15国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2024年第36周09.09-09.15国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
药融云最新数据
更多>-
【CTR20243586 】 唑尼沙胺口服混悬液在健康受试者中单中心、开放、随机、单剂量、交叉空腹和餐后状态下的生物等效性试验
-
【CTR20243583 】 双氯芬酸二乙胺乳胶剂人体生物等效性试验
-
【CTR20243573 】 评价[14C]SIM0270在中国健康成年受试者体内的物质平衡I期临床研究
-
【CTR20243563 】 一项评价甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的中国青少年(12 岁至<18 岁)慢性移植物抗宿主病(cGVHD)受试者中的药代动力学、疗效和安全性的多中心、开放标签、单臂、IV 期临床研究
-
【CTR20243560 】 卡泊三醇倍他米松软膏(1g:卡泊三醇50μg;倍他米松0.5mg)在中国健康受试者中生物等效性研究
-
【CTR20243549 】 sbk002片在健康受试者中空腹、单次口服、随机、开放、交叉设计的药代动力学研究
-
【CTR20243545 】 在HPV16阳性经组织学证实为HSIL患者中评价LY01620的安全性、耐受性、免疫应答、免疫原性和初步有效性的Ⅰ期临床研究
-
【CTR20243544 】 Beamion PANTUMOR-1:一项评价口服zongertinib(BI 1810631)治疗选定的HER2突变或过表达/扩增实体瘤的疗效和安全性的II期、多中心、多队列、开放标签试验
-
【CTR20243541 】 熊去氧胆酸口服混悬液在中国健康人群中单次给药的人体生物等效性临床试验
-
【CTR20243537 】 铝镁匹林片(Ⅱ)在中国健康人群中空腹和餐后状态下单次给药的人体生物等效性临床试验
热门标签
收藏
登录后参与评论