全球监管合作加速基因疗法普及：FDA专家展望五年蓝图

负责FDA对细胞和基因疗法监督的Peter Marks 预计，在未来五年内，世界各地的监管机构将更好地在基因疗法批准方面进行合作，这样做可能会使这些治疗方法更容易获得。

马克斯周三在里根-尤德尔基金会（Reagan-Udall Foundation）的活动中表示，成功将看起来像是“全球更多的监管趋同”。“因此，我们实际上能够拥有相对罕见的疾病基因疗法，这些疗法不仅适用于美国或欧盟人群，而且一种应用可能会满足全球监管机构的要求。”

马克斯补充说，这种程度的趋同可以减轻区域审批的负担，甚至导致“一种参考批准，例如我们为疫苗所做的工作或与世卫组织的资格预审”。

在预测未来十年，他预测从基于AAV的基因疗法过渡到更多基于CRISPR的疗法将是“变革性的，因为成本应该会大幅下降”。

Marks 将基于AAV 的制造比作“精致的法式烹饪”。你得把一切都做好。他还指出，在基于AAV 的制造方面，“我们没有取得我们希望看到的进展”。

而对于基于CRISPR的编辑，Marks 表示，这个过程“可能更像是麦当劳的方法”，制造商仍然可以把一切都做好，并且“成本可能会大大降低”。

他补充说，该成本方程式的一部分包括更多地采用合成生物学和人工智能进行脱靶检查。

至于基因疗法的风险计算，马克斯说，计算可能会根据患者群体的规模而变化，该机构允许较小的群体承担更多风险。

“更大的人群有不同的风险考虑，他们必须这样做，因为如果我们对大量人群进行基因治疗，结果证明哪怕有 1% 或 2% 的机会发生非常严重的不利事件，我们可能会使整个领域发生相当大的倒退，”他说。“在较小的人群中，我们已经看到了这样的挫折，而且由于福利考虑，参与的人数似乎更容易被接受。”

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