辉瑞：血友病基因疗法获欧盟推荐上市！

5月31日，欧洲药品管理局（EMA）建议有条件批准辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）在欧盟（EU）上市，用于治疗体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体的成人重度和中度血友病B患者。

Durveqtix是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。这种基因治疗的目标是使血友病B患者能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部（Health Canada）于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。

欧洲药品管理局（EMA）的细胞和基因药物专家委员会先进疗法委员会（CAT）在对现有数据进行全面评估后认为，Durveqtix 对血友病B患者的益处大于可能存在的风险。

CHMP通过是Durveqtix走向患者的中间步骤。现在，该意见将被提交给欧盟委员会，以便通过一项关于在欧盟范围内获得上市许可的决定。一旦获得上市许可，各成员国将在考虑到该药品在本国卫生系统中的潜在作用或用途的基础上，就价格和报销问题做出决定。

这项建议是根据一项正在进行的单臂、开放标签、3期试验的结果提出的，试验对象是45名中度或重度血友病B的成年男性患者，他们的 AAVRh74var 中和抗体检测呈阴性，并接受了单次静脉输注 fidanacogene elaparvovec。这项研究比较了接受基因疗法治疗的患者与接受常规IX因子预防疗法治疗的患者的年化出血率（ABR），前者包括治疗和未治疗的出血事件，后者则是先导研究的一部分。

结果显示，与标准疗法相比，Durveqtix大大降低了出血频率。Fidanacogene elaparvovec的ABR为1.44，而预防治疗的ABR为 4.50。随着时间的推移，60% 的患者在个体观察期（从两年到最长四年不等）内没有发生出血事件，而在导入期接受常规预防治疗的患者只有 29%。使用 Durveqtix 治疗后，预防性 IX 因子的消耗量减少了 92.4%。

接受 Durveqtix 治疗的患者将接受长达15年的随访，其中6年是关键临床试验，另外9年作为单独研究的一部分，用于监测这种基因疗法的长期疗效和安全性。

最常见的副作用是肝酶（转氨酶）水平升高。这种情况可以用皮质类固醇治疗。其他常见的副作用包括头痛和流感样症状、肌酐（肾功能受损的标志）和乳酸脱氢酶（组织损伤的标志）水平升高。应监测患者是否出现输液相关反应。

关于血友病B

血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病。血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病，其病因是缺乏凝血因子IX，而凝血因子 IX 是产生血凝块以止血和封闭伤口所需的一种蛋白质。由于缺乏这种蛋白质，血友病B患者容易瘀伤，出血更频繁、时间更长。这可能导致严重的并发症，如关节、肌肉或内脏（包括大脑）出血。

目前大多数已获授权的治疗B型血友病的药物都需要频繁和终身静脉注射，以预防或治疗出血。患者需要更多能够提供持续出血保护、减少输液次数并改善生活质量的新疗法。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treatment-haemophilia-b

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