8月21日，罕见病基因疗法龙头企业BioMarin Pharmaceutical宣布任命新的研发和业务发展领导者：任命医学博士Greg Friberg为执行副总裁兼首席研发官，接替医学博士Hank Fuchs，任命医学博士James Sabry为执行副总裁兼首席商务官。

此次调整正值BioMarin缩减其备受关注的A型血友病基因疗法Roctavian的支出计划之际，这包括将限制Roctavian在三个国家的销售，从2025年开始将Roctavian的年度直接费用降至约6000万美元，预计将在2025年底实现盈利。Roctavian在第二季度仅在美国治疗了3名患者，在意大利治疗了2名患者，产生了740万美元的收入。

Greg Friberg博士，任职BioMarin执行副总裁兼首席研发官

Friberg博士将于9月30日加入BioMarin，他是一位拥有近二十年行业经验的公认领导者。Friberg 博士拥有纽约医学院医学博士学位。他在达特茅斯-希区柯克医学中心完成了内科住院医师培训，并在芝加哥大学医学中心完成了血液学和肿瘤学研究。

加入BioMarin之前，他供职于安进公司（Amgen），担任该公司全球罕见病医疗事务副总裁。在加入安进公司之前，他曾在芝加哥大学任教。 Friberg博士拥有丰富的临床开发和生命周期管理经验。在安进公司工作的18年间，他负责推进多种药物从新药研究申请到后期开发的整个过程。此外，他还担任过公司血液学/肿瘤学和骨骼产品组合的全球开发主管。在BioMarin，他将负责公司的研发组织，包括发现研究、临床前、转化和临床项目，以及全球监管和医疗事务。

James Sabry博士，任职BioMarin执行副总裁兼首席商务官

Sabry博士的任命于10月7日生效，他是生物制药行业的顶级业务开发主管之一，在其职业生涯中领导了1,200项交易。Sabry 博士拥有皇后大学医学博士学位和加州大学旧金山分校神经科学博士学位，曾在加州大学旧金山分校和哈佛大学医学院担任教职。

加入BioMarin之前，他在罗氏（Roche）和基因泰克（Genentech）工作了14年，最近的职务是执行副总裁兼罗氏合作伙伴关系全球主管。他在确定从临床前到商业化产品的各个开发阶段的创新方面拥有数十年的专业知识，重点关注治疗严重疾病的新靶点和方法。在罗氏和基因泰克任职期间，Sabry博士发现、执行并管理了多项交易，促进了两家公司的研发管线。在他职业生涯的早期，他曾担任Arete Therapeutics 公司的总裁兼首席执行官以及董事会主席，并曾担任他共同创立的 Cytokinetics公司的首席执行官。

Hank Fuchs博士

Fuchs博士在BioMarin任职15年后即将退休，在此期间，他领导开发了5种治疗溶酶体贮积症、苯丙酮尿症、软骨发育不全和A型血友病的新药，并通过临床试验进入市场。在任职期间，Fuchs博士建立了行业领先的研发机构，利用对遗传学的深刻理解创造出突破性的治疗方法。他监督了针对疾病根本原因的药物研发，旨在对患者产生深远影响。Fuchs博士将在2025年3月3日前继续担任BioMarin的顾问。

Brinda Balakrishnan博士

BioMarin现任首席企业战略和业务发展官Brinda Balakrishnan也将于10 月1日离职。在BioMarin工作的八年多时间里，Balakrishnan 博士领导了多项交易，为公司的投资组合增加了近20项资产，并剥离了部分管线项目。

BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy

“我们很高兴欢迎Greg和James加入 BioMarin。Greg是世界一流的科学家和创新思想家。他在成功推动候选产品完成开发过程并推向市场方面拥有丰富的经验。他在药物开发方面的良好记录、出色的领导能力和作为临床医生的专业知识使他成为这一职位的理想人选，"公司总裁兼首席执行官Alexander Hardy说。“James是业界公认的最精明的交易者之一。作为一名企业家和高管，他几十年来积累的科学敏锐度和行业知识是无与伦比的。James将花时间了解公司以及业务发展所能发挥的作用，确定重要且规模适当的交易，为我们已经很好的前景提供支持"。

BioMarin管线情况

BioMarin成立于1997年，是一家致力于通过基因发现改变生活的全球性生物技术公司。该公司开发并商业化靶向治疗，解决遗传疾病的根本原因。BioMarin强大的研发能力已经为罕见遗传疾病患者带来了多种创新的商业疗法。

上半年BioMarin在全球范围内裁员约170人（占总员工5%），并宣布停止5个项目的开发而优先开发另外3个更具潜力资产。被放弃的管线包括三款已进入临床的项目一种用于遗传性血管性水肿患者的基因疗法BMN 331、MASH基因疗法BMN 255和一种治疗肥厚性心肌病的基因疗法BMN 293以及两个临床前项目BMN 355和BMN 365，均为治疗心脏病候选药物。

公司已将部分资金投入到加速发展的3个项目中，分别是：BMN 351、BMN 349、BMN 333。BMN 351是一种反义寡核苷酸疗法，用于杜氏肌营养不良症；BMN 349是一款口服药，用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肝病 ；BMN 333用于多种生长障碍，已完成IND研究，预计2025年初进入人体试验。

参考资料：公司官网

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