Nature | 量化人类线粒体基因组的约束
线粒体DNA (mtDNA) 在人体健康和疾病中扮演重要角色。 研究显示,mtDNA变异与多种疾病有关,例如自闭症、癌症、神经退行性疾病 (如阿尔茨海默症和帕金森症) 等。 然而,由于mtDNA结构紧凑、突变率高,且缺乏核DNA的保护机制,科学分析和识别mtDNA中的关键变异位点成为一大挑战。
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自闭症疗法2期临床结果积极;治疗广泛患者群体,小分子疗法递交上市申请……
自闭症疗法2期临床结果积极,计划申请突破性疗法认定。 Yamo Pharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79,在治疗青少年自闭症谱系障碍(ASD)患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。 数据显示,在研究的前12周内,与安慰剂相比, L1-79在Vineland适应性行为量表(Vineland-3)社交标准评分上表现出统计学显著改善(与安慰剂相比的差异:7.09,p=0.02)。
药明康德
全球首款!自闭症AAV基因疗法获批临床!
近日,Jaguar Gene Therapy宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了该公司的其研发中的AAV基因疗法JAG201的IND申请...
摩熵医药(原药融云)