全球首款！自闭症AAV基因疗法获批临床！

近日，Jaguar Gene Therapy宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了该公司的其研发中的AAV基因疗法JAG201的IND申请，该疗法旨在针对由SHANK3基因变异或缺失所引发的严重神经发育疾病，覆盖了遗传性自闭症谱系障碍（ASD）和Phelan-McDermid综合症（PMS）。

目前，美国约有3万名ASD或PMS患者存在SHANK3突变或缺失，没有任何治疗方法。SHANK3基因缺陷会导致神经突触功能障碍，破坏神经元之间的通信。具体来说，该基因缺陷会减少兴奋性突触处的几种关键受体和信号蛋白的含量，导致神经突触形成和功能受损，由于正常的突触功能是所有神经元生理机能，包括高级认知功能和学习所必需的前提条件，因此，SHANK3基因缺陷会引发严重的神经系统疾病。

JAG201通过AAV9载体递送缩小版的功能性SHANK3基因，靶向中枢神经系统的神经细胞，该疗法通过一次性单侧脑室注射给药，可将药物有效递送至整个大脑和脊髓，通过提供适当水平的SHANK3基因表达，可持久恢复支持学习和记忆所需的突触功能，从而有效改善神经发育以及维持认知、沟通、社交和运动等技能。

公司计划于今年下半年在美国启动一项I期试验，研究对象是SHANK3突变或缺失的ASD或PMS成人患者。

Jaguar Gene Therapy首席执行官Joe Nolan说："我们很高兴获得FDA批准，将SHANK3 基因疗法推向临床。临床前数据表明，JAG201有可能改变那些患有这种疾病的人的命运。对于约3万名患有ASD或PMS的患者来说，这更是一个重要的里程碑，这些患者可能会出现一系列临床表现，包括全面发育迟缓、言语和交流障碍，以及认知、社交和运动功能障碍恶化，最终需要 24 小时护理和监护。目前，还没有从根本上解决问题的治疗方案，我们希望能改变这种状况"。

Jaguar Gene Therapy是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于为严重遗传疾病患者加快基因治疗的突破性进展，包括那些影响大量患者群体的疾病。公司正在快速推进由三个项目组成的初始管线。公司领先的 IND批准项目针对 SHANK3 基因突变或缺失引起的严重神经发育障碍，包括ASD或PMS。第二个管线项目针对1型半乳糖血症，第三个针对1型糖尿病。Jaguar与即将从Jaguar分拆出来的Advanced Medicine Partners公司合作生产治疗药物。Jaguar的主要投资者包括Deerfield Management Company、ARCH Venture Partners 和礼来公司。

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截图来源：药融云全球药物研发数据库

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