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安斯泰来斥巨资押注：独家许可AVB-101基因疗法治疗GRN-FTD
2024年10月8日，AviadoBio和安斯泰来达成独家选择权和许可协议，安斯泰来获得AVB-101基因疗法的全球独家开发和商业化许可，用于治疗GRN-FTD。安斯泰来近年来在基因疗法领域不断押注，已有多项合作和研发项目。 -
AAV基因疗法ATSN-101：治疗LCA1视力提升万倍，临床试验数据震撼发布
Atsena Therapeutics的ATSN-101基因疗法在《柳叶刀》发表1/2期临床试验数据，显示治疗LCA1患者安全有效，视力最高提升万倍，无严重不良反应，为获批奠定基础，有望成为首个治疗该遗传性视网膜疾病的基因疗法。 -
Ultragenyx AAV基因疗法UX111获FDA认可，加速MPS IIIA治疗
2024年6月12日，Ultragenyx宣布FDA接受脑脊液中硫酸乙酰肝素为替代终点，支持其AAV基因疗法UX111治疗MPS IIIA的加速审批。该疗法旨在通过AAV9载体递送SGSH基因至中枢神经系统和外周器官，以纠正代谢异常。公司计划基于现有数据在今年底或明年初提交BLA申请。 -
全球首款！自闭症AAV基因疗法获批临床！
近日，Jaguar Gene Therapy宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了该公司的其研发中的AAV基因疗法JAG201的IND申请... -
超4亿美元！强生购买眼病AAV基因疗法Bota-vec
近日，MeiraGTx宣布强生以高达4.15 亿美元购买其治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，以前称为 AAV-RPGR）。 -
AAV基因疗法AT132中4例患者死亡潜在原因公布
近日，Astellas公布了用于X连锁肌管肌病的AAV基因疗法AT132的安全性和有效性，以及试验中4名患者死亡原因。 -
AAV基因疗法新秀降本增效，裁员15%！
11月8日，REGENXBIO宣布了第三季度财务业绩以及最近的运营亮点，包括战略管线优先顺序和公司重组，旨在大幅减少运营开支，公司正在缩小基因治疗项目的范围，将重点放在三个基因治疗项目上，同时继续支持公司强大的AAV基因疗法管线产生有意义的价值。 -
ZFN基因编辑龙头：裁员、关厂、砍管线
基因编辑技术分三大类：锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）以及CRISPR/Cas9系统。 -
九天生物：AAV眼科基因疗法SKG0106中国IND获批
2023年10月19日 – 九天生物(Skyline Therapeutics)宣布旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请(IND)获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的新药临床试验。 -
心肌病AAV基因疗法完成首例患者给药，股价上涨16%！
近期，基因疗法公司Tenaya Therapeutics宣布其治疗肥厚型心肌病（HCM）AAV疗法TN-201在 1b 期临床试验中完成首例患者给药。
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