安斯泰来斥巨资押注：独家许可AVB-101基因疗法治疗GRN-FTD

2024年10月8日，AviadoBio和安斯泰来宣布就AVB-101达成一项独家选择权和许可协议。AVB-101是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗GRN基因突变额颞叶痴呆(GRN-FTD)患者。

根据协议条款，安斯泰来公司将获得 AVB-101 在 FTD-GRN 和其他潜在适应症的全球独家开发和商业化许可。安斯泰来公司将为 AVB-101 的许可权提供2000万美元的股权投资和最多3000万美元的预付款。如果安斯泰来行使其选择权，AviadoBio 还有资格获得高达21.8亿美元的许可费和里程碑付款以及特许权使用费。 

额颞叶痴呆（FTD）为累及额叶与颞叶的散发或遗传的痴呆，包括Pick病在内。痴呆是慢性、全身性、通常是不可逆性的认知功能衰退。额颞叶痴呆占痴呆的10%。发病年龄通常较阿尔茨海默病年轻（55-65岁）。FTDs男女发病率相同。

AviadoBio 首席执行官 Lisa Deschamps表示：“随着我们完成AVB-101 ASPIRE-FTD 1/2期试验中第一批患者的给药，我们对此次合作帮助解决额颞叶痴呆症未得到满足的需求的潜力感到兴奋。这项战略合作将把我们前景广阔的 FTD-GRN 候选基因疗法和给药专长与安斯泰来公司在基因疗法开发和商业化方面的全球能力结合起来。通过合作，我们可以进一步加快向全世界急需 FTD-GRN 和其他神经疾病治疗方案的家庭提供这种研究药物的速度。”

安斯泰来公司首席战略官 Adam Pearson表示：“我们期待与 AviadoBio 的团队合作，拓展我们的基因疗法产品线，帮助更多患有衰弱性神经退行性疾病的患者。AVB-101 代表了一种治疗 FTD-GRN 的真正创新方法，通过签署这项协议，它有可能成为下一代基因治疗产品的一部分。基因调控仍然是安斯泰来公司主要重点战略的基石，这项协议有助于我们继续为有需要的患者提供潜在的解决方案。”

总结

安斯泰来的基因疗法研发项目主要包括：At132：基因替换疗法，用于治疗X-连锁肌管肌营养不良症，处于2期临床试验阶段；At845：腺病毒载体基因疗法，用于治疗弗里德里希共济失调，处于1/2期临床试验阶段。Asp2016：FXN基因替换疗法，用于治疗弗赖德里希共济失调，处于1期临床试验阶段。

近年来安斯泰来也不断在基因疗法领域押注:

◉ 2023年7月安斯泰来与4D Molecular Therapeutics宣布已签署一项合作协议，安斯泰来将使用4DMT公司的视网膜靶向的AAV载体R100，开发针对单基因遗传眼病的基因疗法，这笔合作交易总额高达9.62 亿美元。

◉ 2023年6月8日，安斯泰来宣布，决定引入并推进Kate Therapeutics的一种新型基因疗法，用于治疗X连锁肌管性肌病（XLMTM）。根据协议，安斯泰来将向Kate支付一笔未披露的预付款，Kate还有资格获得里程碑付款和全球销售的特许权使用费。安斯泰来将获得开发、制造和商业化KT430的独家许可。

◉ 2022年10月，安斯泰来和基因疗法新锐Taysha Gene Therapies宣布达成一项战略投资合作。安斯泰来将投资5000万美元获得Taysha公司15%的股权，以及对后者两款中枢神经系统（CNS）遗传病基因治疗项目的独家选择权。

参考资料：公司公告

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