近日，MeiraGTx宣布强生以高达4.15 亿美元购买其治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，以前称为 AAV-RPGR）。
MeiraGTx将获得 1.3 亿美元的预付款和近期里程碑付款，以及bota-vec 在美国和欧盟首次商业销售以及制造技术转让后获得高达 2.85 亿美元额外资金。
Bota-vec是一款基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因（RPGR 0RF15）中的突变导致XLRP的患者。Bota-vec旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
2020年虚拟年会上，AAV-RPGR的I/II期试验6个月数据公布：中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。
Bota-vec 3期Lumeos临床试验于2023年完成患者招募。
根据这项研究的数据，欧洲药品管理局（EMA）授予了Bota-vec PRIME认定和孤儿药资格，美国FDA也授予其快速通道资格和孤儿药资格。
MeiraGTx首席执行官Alexandria Forbes 博士
MeiraGTx 总裁兼首席执行官 Alexandria Forbes 博士说：“此次合作为我们提供了大量现金，1.3亿美元预付款，加上10 月份我们从赛诺菲获得的 3000 万美元投资，将使我们的现金跑道延长到2026年中期。”
关于MeiraGTx
MeiraGTx Holdings是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，有四个正在进行的临床项目和一系列临床前和研究项目。在病毒载体设计和优化，基因疗法制造以及潜在的转基因基因调控技术方面拥有核心能力。
研发管线
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