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半数FDA新药治疗罕见疾病，哪些在研药物值得期待？（附PDF下载）
2020到2023年期间，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）共批准了195款新药，其中105款曾获得孤儿药认定，占比达54%。而在这四年间，每年获批新药中的孤儿药占比也稳定在50%以上。值得一提的是，越来越多曾获得孤儿药资格的获批新药正在治疗罕见癌症之外的罕见病。根据统计，在曾获得孤儿药资格的获批新药中，治疗罕见癌症之外罕见病的比例从2020年的55%，已经增加到了2023年的71%。其中杜氏肌营养不良症（DMD）和重症肌无力是最常见的适应症，各自有三款新药获批。近年来，FDA生物制品评价和研究中心（CBER）批准的基因疗法和细胞疗法总数量从2020年的1款迅速发展到2021年的4款，2022年的5款和2023年的7款。而在2020至2023年期间所获批的17款细胞和基因疗法之中，16款用于治疗罕见病，占比高达94%。罕见病3209个月前 -
始于堕胎药，罕见病逆风翻盘“压力荷尔蒙”调控专家：Corcept Therapeutics市值超173亿
皮质醇（Cortisol）是由肾上腺分泌的一种糖皮质激素，参与调节许多生理和心理过程，对维持机体正常的生长发育和代谢起到基础性作用，是一种重要的激素。 -
与百济神州、GSK合作，两年完成IPO！辉瑞分拆公司首款创新疗法获批！
近日，美国FDA宣布批准了SpringWorks (Nasdaq: SWTX)公司的Ogsiveo（nirogacestat，PF-03084014）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，Ogsiveo是首个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。 -
全球TOP100:意大利Recordati制药近百年深耕，重仓罕见病
2023年7月，Recordati制药集团宣布与GSK（葛兰素史克）达成协议，在21个国家（主要是欧洲）将Avodart（度他雄胺）和Combodart/Duodart（度他雄胺+ tamsulosin）商业化，但不包括那些已经签订分销协议的国家。 -
武田研发管线最新动态：砍掉4条管线！
近日，武田公布2023H1业绩，2023年上半年总销售额21017亿日元（约138.71亿美元，按汇率1 日元 ≈ 0.0066 美元），同比增长1.4%（按固定汇率算），增长动力来自于其新上市产品。 -
2300万的基因疗法：Elevidys3期临床研究失败
近期，罕见疾病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT)宣布了一项全球关键性III期研究EMBARK，该实验未能达到主要终点。 -
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33亿美元！Hub-and-spoke新药开发模式：BridgeBio孕育重磅产品
据药融云数据库显示：2019年6月26日，BridgeBio成功登陆美国纳斯达克交易所，当日收盘涨逾62%，市值达到了33亿美元，夺得当年度“最大生物科技IPO”桂冠。 -
股价大涨188%！AAV基因疗法公司融资10.9亿元
近期资讯，Taysha Gene Therapies宣布完成融资为1.5亿美元（约10.9亿人民币）。Taysha Gene Therapies(纳斯达克:TSHA）是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于aav的基因疗法，用于治疗中枢神经系统(CNS)的单基因疾病。 -
辉大基因获FDA儿科罕见病认定！
辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。
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