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"罕见病"相关的结果
  • 赛诺菲如何打造罕见病商业帝国？

    赛诺菲如何打造罕见病商业帝国？
    7月25日，赛诺菲公司公布了其2024第二季度的业绩报告，6月发布半年财务报告，并在4月25日发布了2024第一季度业绩报告。 其中，中国区收入分别占第一季度和第二季度总收入的6.6%和6.7%。 在生物制药产品中，赛诺菲公司的罕见病治疗药品有出色表现，用于治疗法布里病的Fabrazyme（法布赞），治疗谢戈病的Cerezyme（思而赞），治疗庞贝病的Myozyme（美而赞）销量在一二季度稳定保持销量前十。
    罕见病信息网
    美而赞 罕见病
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    2个月前
  • 8月，全球10款罕见病新药获批上市

    8月，全球10款罕见病新药获批上市
    据罕见病信息网不完全统计，2024年8月全球共有10款罕见病新药获批。
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    罕见病
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    2个月前
  • 前沿科技引领罕见病变革，全基因组诊断与AI技术的未来

    前沿科技引领罕见病变革，全基因组诊断与AI技术的未来
    罕见病药物多为创新药，其中不少面临着“境外有药，境内无药”的困境。 9月7日，会场三的两场重要分论坛：“罕见病临床诊断进入基因组时代”和“AI技术在医疗领域的创新与挑战”为我们展示了医疗健康领域的最新进展和未来趋势。 罕见病临床诊断进入基因组时代。
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    全基因组诊断 罕见病
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    2个月前
  • 罕见病药品保障之路：监管创新、药品保障与商业化路径

    罕见病药品保障之路：监管创新、药品保障与商业化路径
    2024第十三届中国罕见病高峰论坛于2024年9月6-8日在上海举办。 本届大会由蔻德罕见病中心、上海交通大学医学院附属新华医院联合主办，以“罕路并肩 筑梦前行”为主题。 在圆桌讨论环节，产业、临床等专家针对该话题进行了畅谈，凝聚了共识。
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    罕见病
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    2个月前
  • 罕见病立法难在哪儿？支付保障困境何解？这是他们的答案……

    罕见病立法难在哪儿？支付保障困境何解？这是他们的答案……
    第十三届中国罕见病高峰论坛于2024年9月6日-8日在上海举办。 本届大会由蔻德罕见病中心、上海交通大学医学院附属新华医院联合主办，以“罕路并肩 筑梦前行”为主题。 2024年9月7日，在第十三届中国罕见病高峰论坛上，分别召开了以“加速推动中国罕见病立法”和“罕见病药物支付向何处去”为主题的两个平行论坛。
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    罕见病
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    2个月前
  • 将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%

    将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%
    RGX-121是一种基因疗法， 利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS） ，向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源，并能突破血脑屏障，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。 来自关键剂量水平的数据显示，接受关键剂量RGX-121的患者脑脊液（CSF）中肝素硫酸盐（HS）D2S6水平的中位数 降低了85% ，该指标是脑部疾病活动性的关键生物标志物，已接近正常水平，并持续长达两年。 80%接受关键剂量的患者已停止静脉输注酶替代疗法（ERT）或保持ERT治疗空白 。
    医麦客News
    IDS AAV 罕见病
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    2个月前
  • 2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析

    2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析
    2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析。 《 罕见 病研究 》 2024 Vol.3 No. 2。 结果： 2023年美国上市28种孤儿药，抗肿瘤领域占比最高，为32.1%（9/28）；欧盟上市17种孤儿药，抗肿瘤领域占比最高，为47.0%（8/17）；日本上市22种孤儿药；中国上市45种罕见病用药。
    凡默谷
    肿瘤 罕见病
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    3个月前
  • 又获批！该罕见病今年第四款药物

    又获批！该罕见病今年第四款药物
    刚刚，NMPA发布2024年09月02日药品批准证明文件送达信息，本批次共有79个受理号获批，其中59个为上市申请受理号。 盐酸曲恩汀胶囊是一款铜离子络合剂，作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。 该药最早由德国默克（Merck KGaA）开发，1985年在美国获批上市，用于治疗威尔逊病，可供不能耐受青霉胺的患者选用。
    罕见病信息网
    罕见病
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    3个月前
  • 刚刚，79个新批件，一款罕见病药物获批上市！

    刚刚，79个新批件，一款罕见病药物获批上市！
    刚刚，NMPA发布2024年09月02日药品批准证明文件送达信息， 本批次共有79个受理号获批，其中59个为上市申请受理号 ，获批品种包括：。 江苏正大清江制药的 磷酸奥司他韦干混悬剂 ；齐鲁制药、昆山龙灯瑞迪制药的 达格列净片 ；平光制药的 己酮可可碱注射液 ；贵州益佰制药的 普乐沙福注射液 ；北京诚济制药的 布洛芬混悬液 ；北京福元医药的 丙戊酸钠缓释片（I） 等。 据公开资料显示，盐酸曲恩汀胶囊是一款铜离子络合剂，作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排出体外。
    Pharma CMC
    罕见病
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    3个月前
  • 聚焦补体，罕见病规范化诊疗迎来新篇章

    聚焦补体，罕见病规范化诊疗迎来新篇章
    靶向补体疗法应运而生。 截至目前，2024年医保目录调整已经公布了通过形式审查的药品及相关信息，从征求意见稿看，罕见病药物依然是医保目录调整关注的重点之一。 罕见病又称“孤儿病”，大多数是先天病、慢性病，且可能危及生命。
    赛柏蓝
    罕见病
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    3个月前