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"罕见病"相关的结果
  • 重磅！罕见病医疗器械首次列入立法，《中国罕见病立法调研报告》即将发布

    重磅！罕见病医疗器械首次列入立法，《中国罕见病立法调研报告》即将发布
    8月28日，国家药品监督管理局发布了《中华人民共和国医疗器械管理法（草案征求意见稿）》，并公开向社会征求意见，意见反馈的截止日期定在9月28日。 这一举措令人振奋， 这是国家层面上首次将罕见病医疗器械纳入立法范畴。 罕见病是一个医学科学问题，也是一个产业发展问题。
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    罕见病
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    3个月前
  • 10.35亿元！信立泰引进罕见病基因编辑新药

    10.35亿元！信立泰引进罕见病基因编辑新药
    8月27日，尧唐（上海）生物科技有限公司（下称“尧唐生物”）宣布与深圳信立泰药业股份有限公司（股票代码：002294）（以下简称“信立泰”）就尧唐生物自主研发的针对PCSK9靶点的碱基编辑药物YOLT-101，签订了在中国内地的开发及商业化授权协议，总交易金额近10.35亿元人民币。 根据协议条款，信立泰将获得YOLT-101在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）的独占开发与商业化许可权。 尧唐生物将获得最高2.05亿元人民币的首付款以及根据研发进度支付的研发里程碑付款；还将根据净销售额获得最多8.3亿元人民币的销售里程碑付款，总交易金额将近10.35亿元人民币。
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    PCSK9 基因编辑 罕见病
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    3个月前
  • 研发新势力：加速全球罕见病药物研发的中国力量

    研发新势力：加速全球罕见病药物研发的中国力量
    加速全球罕见病药物研发的中国力量。 在全球化的医药研发领域，中国正以其独特的创新能力和政策支持，加速成为全球罕见病药物研发的重要力量。 我们诚挚邀请您出席将于2024年9月8日举办的第十三届中国罕见病高峰论坛。
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    罕见病 药物
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    3个月前
  • 用国家新政走通用药新路，国内未上市临床急需药品首次在上海医院进口 罕见病药越洋“破冰”带给患者新希望

    用国家新政走通用药新路，国内未上市临床急需药品首次在上海医院进口 罕见病药越洋“破冰”带给患者新希望
    国内尚未上市但对患者来说能救命的药，有没有可能在国内医院就用上？ 昨天，复旦大学附属华山医院为一名罕见病患者打通了一条用药新路。 患者昨天接受了首支注射，目前身体情况平稳。
    BioShanghai
    华山医院 越洋 罕见病
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    3个月前
  • Potts手术为这类罕见病患儿带来希望

    Potts手术为这类罕见病患儿带来希望
    肺动脉高压是一种以肺动脉压力异常升高为特征的难治性恶性心肺血管疾病，是一种罕见病。 近年来，一种可媲美肺移植的肺动脉高压治疗方式——Potts手术在临床得以运用，使不少患儿获益。 因基因突变导致肺动脉高压的12岁女孩婷婷（化名）在确诊后曾尝试过3种药物联合治疗，但效果不佳，在完成了经导管Potts分流术后，成功为肺动脉压力“泄洪”。
    浦东发布
    肺动脉高压 罕见病
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    3个月前
  • 医药界的诺贝尔奖，八款罕见病产品/疗法入围2024年度盖伦奖候选名单！

    医药界的诺贝尔奖，八款罕见病产品/疗法入围2024年度盖伦奖候选名单！
    近日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）宣布了2024年度盖伦奖（Prix Galien USA Awards）的候选名单。 被誉为“医药界的诺贝尔奖”的盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，以表彰在生物技术产品、药品以及罕见/孤儿病产品领域的创新成就，所提名的候选药物必须在过去五年内获得美国食品和药物管理局 （FDA） 的上市批准，并表现出改善人类健康的巨大潜力。 其中，有一款罕见病新药在今年7月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
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    罕见病 盖伦奖
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    3个月前
  • 恭贺！润佳医药PI3K-α抑制剂RP903片再获批两项PROS儿童罕见病临床

    恭贺！润佳医药PI3K-α抑制剂RP903片再获批两项PROS儿童罕见病临床
    润佳医药 ， 一家具有国际竞争力的临床阶段创新药研发集团；其合资公司所申报的1类新药RP903片，已成功获得两项临床试验的默示许可，受理号分别为 CXHL2400566 和 CXHL2400565 。 这款新药RP903片的主要研发目标是治疗与PIK3CA基因突变相关的过度生长综合征（ PROS ），这是一种罕见但影响深远的疾病。 RP903 片: 采 用了全球首创的稳定同位素取代技术，是一种靶向PI3Kα的选择性小分子抑制剂，拟用于针对儿童在PIK3CA基因激活突变所导致的一系列过度生长综合征群（PROS）的治疗，上市后将有望成为儿童PROS治疗的首选之一。
    润佳医药科技
    PROS 罕见病
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    3个月前
  • 罕见病新药获批上市，吉利德斥资43亿美元收购

    罕见病新药获批上市，吉利德斥资43亿美元收购
    吉利德科学（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已加速批准Livdelzi（seladelpar）与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。 根据新闻稿，Livdelzi是在碱性磷酸酶（ALP）正常化、关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。 原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。
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    原发性胆汁性胆管炎 原发性胆汁性肝硬化 罕见病
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    3个月前
  • 探析罕见病用药联动“减负”路径

    探析罕见病用药联动“减负”路径
    《2023年全国医疗保障事业发展统计公报》显示，2023年，协议期内谈判药品报销2.4亿人次，通过谈判降价和医保报销，当年累计为患者减负近2300亿元。 2023年8月24日，国家医保局发布消息称通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。 国家药监局也高度重视罕见病用药等临床急需药品研发与上市，今年5月以来，《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》以及该试点工作计划配套的申报指南、实施框架的征求意见稿、《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》相继发布，2024年6月，国家药监局就《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》公开征求意见。
    医药经济报
    罕见病
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    3个月前
  • 加速推动中国罕见病立法

    加速推动中国罕见病立法
    加速推动中国罕见病立法。 罕见病患者在各个阶段都面临着众多未被满足的需求，并且目前还缺少稳定和持续的政策支持。 虽然我国已经推出了多项针对罕见病的支持政策，但这些政策缺乏相应的立法作为制度性的保障和支撑。
    罕见病信息网
    罕见病
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    3个月前