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"罕见病"相关的结果
  • AI+罕见病药物发现｜Healx与赛诺菲达成合作

    AI+罕见病药物发现｜Healx与赛诺菲达成合作
    2024年11月13日，专注于罕见病领域、处于临床阶段的人工智能生物技术公司Healx宣布，将 利用Healx的人工智能药物发现平台Healnet，以及赛诺菲的化合物来确定新的疾病适应症。 根据协议，赛诺菲将提供与一项已停产的晚期资产相关的数据，该资产正在考虑向外授权。 Healx联合创始人兼首席执行官Tim Guilliams博士说：“目前 ，只有5%的 罕见病有获批的治疗方法。
    智药邦
    Heal 罕见病
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    1周前
  • 对话渤健生物丁伟波：罕见病和每个人息息相关，特殊对待才算公平

    对话渤健生物丁伟波：罕见病和每个人息息相关，特殊对待才算公平
    即使有药可治，也往往费用高昂，不少患者因无力承担而放弃治疗。 中国罕见病医疗保障方面近年来取得了巨大突破。 如渤健生物SMA领域创新药品成为首个被纳入国家医保目录的创新罕见病药品 ，具有突破性意义。
    渤健生物
    渤健 罕见病 丁伟波
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    1周前
  • 血霁生物XJ-MK-002再次获得FDA儿科罕见病资格认定

    血霁生物XJ-MK-002再次获得FDA儿科罕见病资格认定
    11月22日， 血霁生物 宣布自主研发的 细胞治疗产品XJ-MK-002 获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD ），该产品用于 治疗血小板无力症 （Glanzmann thrombasthenia ）， 这是血霁生物获得的第二个儿 科罕见病资格认定 。 本次儿科罕见病资格的认定 意味着 XJ-MK-002 的潜在临床价值获得美国监管机构的认可，也 有望为血小板无力症患者带来新的希望。 血霁生物是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为我们的先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。
    苏州血霁生物科技有限公司
    罕见病
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    1周前
  • 首赴进博！渤健携全球创新产品亮相进博会，与多方共同推动罕见病生态体系的搭建

    首赴进博！渤健携全球创新产品亮相进博会，与多方共同推动罕见病生态体系的搭建
    11月5-10日，第七届中国国际进口博览会（下称“进博会”）在上海成功举办。 全球领先的生物科技公司渤健首次亮相进博会，集中展示了多款已在华上市或获批的“全球首创”药物，如：全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）及渐冻症 (ALS) 疾病修正治疗药物，多发性硬化（MS）创新药物，与卫材共同开发的阿尔茨海默病（AD）靶向药物，并在“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛中，就“全链条支持创新药发展推动罕见病药物可及”的话题与学界、行业、商保等多方伙伴展开深度交流，为我国罕见病生态体系的搭建建言献策。 渐冻症全球创新产品 首次亮相进博会。
    渤健生物
    渤健 罕见病 渐冻症
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    3周前
  • 推动“以患者为中心”，华毅乐健联合蔻德罕见病中心发布倡议书

    推动“以患者为中心”，华毅乐健联合蔻德罕见病中心发布倡议书
    华毅乐健
    罕见病
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    3周前
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    生物制品圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    3周前
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    抗体圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    3周前
  • 治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

    治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
    本次双重资格认定意味着BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。
    医麦客
    罕见病 杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良症
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    3周前
  • “罕见病”不罕见

    “罕见病”不罕见
    原文数据很直观地让我们了解罕见病的群体，但我们不仅仅是要有数据去验证罕见病这个词，更多的是定义与思考罕见病。 罕见病虽然命名为罕见病，但放在一个国家甚至整个世界来看却也并不少见。 对于每一位罕见病病人来说，他们受到的病痛影响更是频繁且重大的。
    华毅乐健
    罕见病
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    4周前
  • 信念医药基因治疗药物BBM-D101注射液获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

    信念医药基因治疗药物BBM-D101注射液获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
    中国上海，2024年11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）今日宣布： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。 本次双重资格认定意味着基因治疗药物BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着 加之 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。
    信念医药科技
    罕见病 基因治疗药物
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    4周前