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"罕见病"相关的结果
  • 因罕而聚，共护健康丨上海医药与中国罕见病联盟续签战略合作协议

    因罕而聚，共护健康丨上海医药与中国罕见病联盟续签战略合作协议
    2024年10月18-20日，由中国罕见病联盟、全国罕见病诊疗协作网办公室等联合全国60余家机构共同举办，上海医药支持并深度参与的“2024年中国罕见病大会”在北京成功召开。 本次大会秉承把人民健康放在优先发展战略地位的理念，围绕“因罕而聚，共护健康”的主题，深入探讨了罕见病的诊疗、药品研发与审批及罕见病药品保障新体系等关键议题。 会议旨在为罕见病领域新质生产力的发展提供宝贵建议，协同多方力量，持续促进行业新质生产力形成，实现我国罕见病原创性、颠覆性科技创新，促进罕见病防治与保障事业跃升发展。
    上海医药
    罕见病
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    1个月前
  • “药”有希望：罕见病用药保障的三个关键问题

    “药”有希望：罕见病用药保障的三个关键问题
    近年来，国家医保局采取一系列措施，切实提升罕见病患者的医疗保障水平。 据统计，目前已有 80多种罕见病药被纳入医保 。 罕见病患者的用药保障，关键是要解决如下三个问题： 一是有药治；二是用得起；三是买得到。
    中国医疗保险
    罕见病
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    1个月前
  • 为患者减负 80余种罕见病用药纳入国家医保目录

    为患者减负 80余种罕见病用药纳入国家医保目录
    央视新闻记者19日从正在举行的2024年中国罕见病大会获悉，近年来，我国加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障，截至目前， 已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。 全球罕见病超过1万种，目前，只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案。 我国约有2000多万罕见病患者。
    重庆药品交易所
    罕见病
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    1个月前
  • 国家医保局：已有80余种罕见病用药纳入国家医保目录

    国家医保局：已有80余种罕见病用药纳入国家医保目录
    2024年10月19日，在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔介绍，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。 近年来，国家医保局采取一系列措施，切实提升罕见病患者的医疗保障水平。 同时，该局完善准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录，建立每年一次的动态调整机制，为罕见病用药设置单独的申报条件；在评审、测算、谈判环节，予以罕见病用药支持和倾斜政策，让更多新获批上市的罕见病用药有机会更快进入医保目录。
    罕见病信息网
    罕见病 国家医保局
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    1个月前
  • CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿

    CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿
    为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》。 国家药品监督管理局药品审评中心。 1《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》.pdf。
    罕见病信息网
    罕见病 CDE
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    1个月前
  • 罕见病患者“救命药”降价之后，曾一药难求的氢化可的松片为何仍供应难？

    罕见病患者“救命药”降价之后，曾一药难求的氢化可的松片为何仍供应难？
    2023年5月，罕见病患者的“救命药”醋酸氢化可的松片（以下简称氢化可的松片）价格飞涨且一药难求的现象曾引起关注，经政府约谈后降价，供应也有所恢复。 氢化可的松片依然开不到，其代替药物、也是瑞金医院更常用的醋酸可的松片在今年断货，氢化可的松注射剂则已断货两年，最近最后一点存货也用完了。 2023年，醋酸氢化可的松片曾出现价格飞涨。
    罕见病信息网
    瑞金医院 罕见病
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    1个月前
  • 血霁生物XJ-MK-002获FDA儿科罕见病资格认定

    血霁生物XJ-MK-002获FDA儿科罕见病资格认定
    10月18日，血霁生物宣布自主研发的“全球新” Fisrt-in-Class细胞治疗产品XJ-MK-002 治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。 本次儿科罕见病资格的认定将有机会为这个严重的、或危及生命的儿童血小板疾病的治疗提供新的选项。 血霁生物于2021年6月成立于苏州工业园区生物医药产业园，是由海归专家创立的体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗企业，具有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以血小板的体外再生作为做优先和核心发展的方向，切入成体干细胞和 iPSCs细胞定向分化的细胞治疗领域。
    苏州血霁生物科技有限公司
    罕见病
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    1个月前
  • 26亿美元，灵北制药收购罕见病新药

    26亿美元，灵北制药收购罕见病新药
    今日，灵北（Lundbeck）和Longboard Pharmaceuticals今天宣布达成收购协议。 根据协议条款，灵北制药宣布将以26亿美元价格收购Longboard，交易预计将于2024年第四季度完成。 进展最快的Bexicaserin（LP352）是一种口服、中枢作用的5-HT2c受体超级激动剂，正在开发用于治疗与DEE（发育型和癫痫性脑病）相关的癫痫发作，例如 Dravet综合征（DS）、Lennox-Gastaut综合征（LGS）、结节性硬化症（TSC）、CDKL5缺乏症（CDD） 和其他癫痫性疾病。
    罕见病信息网
    LG 罕见病
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    1个月前
  • 刚刚！CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》

    刚刚！CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》
    为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》。 联系人：王玉珠，马婧怡。 国家药品监督管理局药品审评中心。
    药品圈
    罕见病 CDE
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    1个月前
  • CDE发布罕见病指导原则！

    CDE发布罕见病指导原则！
    2024年10月10日 ，为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率， 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 组织起草了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。
    罕见病信息网
    罕见病
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    1个月前