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"罕见病"相关的结果
  • 一个微小突变，让大脑产生障碍！《科学》研究破解一类全新罕见病成因

    一个微小突变，让大脑产生障碍！《科学》研究破解一类全新罕见病成因
    最近，一支由全球十多个研究单位组成的联合研究团队，合作揭示了一种特殊的大脑罕见病的发病机理。 此前，一名来自德国的儿童患者，被诊断患有智力障碍、肌张力低下，病理结果显示小脑拥有异常的结构，但没有明确病因。 根据近期发表于《科学》杂志的论文，他们发现该患儿的病症是由一种名为 CCT3 的基因突变导致的。
    学术经纬
    罕见病 大脑
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    4周前
  • 小药片连着大民生（在现场）——2024年国家医保药品目录调整现场谈判见闻

    小药片连着大民生（在现场）——2024年国家医保药品目录调整现场谈判见闻
    “罕见病用药是患者急需的，我们研发这个药品，希望通过谈判进入医保目录，提高药品的可及性，减轻患者家庭负担。” 企业谈判代表对药品通过谈判进入医保目录的期待讲得很明白。 “患者群体小，但小药片肩负大责任，小药片也连着大民生。
    国家医保局
    罕见病 医保
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    1个月前
  • AI+罕见病｜Healx完成4700万美元C轮融资

    AI+罕见病｜Healx完成4700万美元C轮融资
    2024年8月1日，专注于罕见病的人工智能临床阶段生物技术公司Healx宣布已在C轮融资中筹集到4700万美元。 C轮融资由总部位于硅谷的R42集团和欧洲最大的风险投资公司之一Atomico共同领投，新老投资者包括Balderton、Jonathan Milner、Global Brain、btov、Ayana Capital、o2h和VU Venture Partners。 融资所得将用于推进公司在罕见肿瘤、肾病和神经发育疾病领域的药物开发，包括推进其领先项目HLX-1502的2期临床试验，以治疗1型神经纤维瘤病（NF1）。
    智药邦
    NF1 Heal 罕见病
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    1个月前
  • 阿斯利康“技不如人”卖废弃管线？看买家Monopar Therapeutics如何变“废”为宝！

    阿斯利康“技不如人”卖废弃管线？看买家Monopar Therapeutics如何变“废”为宝！
    Monopar Therapeutics 今天宣布，与阿斯利康罕见病子公司Alexion 达成协议，获得治疗威尔逊病的候选药物 ALXN-1840（四硫代肝胆碱酸盐） 的全球独家许可权。 ALXN-1840，原本是阿斯利康（AstraZeneca）已废弃的研发管线。 至于进一步的交易细节，双方暂未公布。
    Being科学
    罕见病 管线
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    1个月前
  • 北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布

    北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布
    10月25日，北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布。 通知指出，根据《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》有关规定，首都机场临空经济区管委会、北京市药监局、北京海关联合开展罕见病药品进口企业遴选工作，经公开征集、集体审议，确定如下4家企业纳入首批药品进口企业名单。
    罕见病信息网
    罕见病
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    1个月前
  • 10家！北京市发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单

    10家！北京市发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单
    10月25日，北京市卫生健康委员会发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单，确定十家医院。 2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单。
    罕见病信息网
    罕见病
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    1个月前
  • 类器官再被提及，罕见病药物研发新规征求意见启动

    类器官再被提及，罕见病药物研发新规征求意见启动
    2024年10月10日，国家CDE提出了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。 文件指出，由于罕见病的患者数量少、异质性高且多发于儿童，传统的随机、对照临床研究难以实施。 认识罕见病与全球药物研发进展。
    丹纳赫生命科学
    罕见病 类器官
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    1个月前
  • CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿

    CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿
    征求意见时限为自发布之日起一个月。 国家药品监督管理局药品审评中心。 2《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》起草说明.pdf。
    医麦客
    罕见病 CDE
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    1个月前
  • 诊疗水平再提升！全国罕见病诊疗协作网医院达419家

    诊疗水平再提升！全国罕见病诊疗协作网医院达419家
    记者从10月19日开幕的2024年中国罕见病大会了解到，截至目前，全国罕见病诊疗协作网医院总数达到419家，涵盖全国所有省份，显著提升了罕见病的管理与诊疗水平。 罕见病是诊疗难度极大的疾病，也是比较突出的公共卫生问题。 北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头医院，建立国家罕见病多学科诊疗平台，不断缩短患者平均确诊时间。
    罕见病信息网
    罕见病
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    1个月前
  • 忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造

    忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造
    上月，BridgeBio Pharma公司宣布因为1/2期临床试验临床试验数据“尚未达到变革性效果”，将不再继续推进针对先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的AAV5基因疗法BBP-631，但将继续监测已入组的八名患者的情况。 该公司由美籍华裔经济学家罗闻全（Andrew Wen-Chuan Lo）创立，专注于罕见病和遗传性疾病的治疗方法。 基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。
    罕见病信息网
    罕见病
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    1个月前