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"罕见病"相关的结果
  • 29亿美元，诺华年终大手笔收购罕见病潜在重磅疗法

    29亿美元，诺华年终大手笔收购罕见病潜在重磅疗法
    2024年终制药领域再出收购大单，诺华斥资10亿美元预付款获取了美国制药公司PTC Therapeutics的亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）药物PTC518的许可。 如果达到特定开发、监管和商业里程碑，PTC还有可能从诺华获取19亿美元的潜在付款。 两家公司将按 40/60 的比例（40% PTC 和 60% 诺华）分享美国市场的利润。
    贝壳社
    HD 罕见病
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    10小时前
  • 诺华罕见病创新药进入新医保药品目录，PNH患者迎来新曙光

    诺华罕见病创新药进入新医保药品目录，PNH患者迎来新曙光
    近日，国家医保局公布2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，目录新增91种药品，平均降价63%。 其中，张江科学城跨国药企诺华中国的创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入该目录。 据了解，PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。
    张江发布
    罕见病 PNH
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    1天前
  • 诺华罕见病创新药进入新医保药品目录，PNH患者迎来新曙光

    诺华罕见病创新药进入新医保药品目录，PNH患者迎来新曙光
    近日，国家医保局公布2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，目录新增91种药品，平均降价63%。 其中，浦东跨国药企诺华中国的创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入该目录。 记者了解到，PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。
    浦东发布
    罕见病 PNH
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    3天前
  • 2024新药图鉴｜2024年1-9月FDA批准上市34款新药可视化盘点，一图胜千言！

    2024新药图鉴｜2024年1-9月FDA批准上市34款新药可视化盘点，一图胜千言！
    获批上市的新药 适 应 症 ：。 罕见病 【杜氏肌营养不良 、阵发性夜间血红蛋白尿症、WHIM综合征、C型尼曼匹克病 】6款。 肝病 【非酒精性脂肪性肝炎和原发性胆管炎】3款。
    药精通Bio
    罕见病 杜氏肌营养不良 蛋白尿
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    4天前
  • 齐鲁制药罗普司亭N01、罕见病药等4款产品纳入新版国家医保目录，伊鲁阿克扩大支付范围

    齐鲁制药罗普司亭N01、罕见病药等4款产品纳入新版国家医保目录，伊鲁阿克扩大支付范围
    11月28日，国家医保局公布，2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整结果。 本次调整，共有91种药品新增进入国家医保药品目录，43个药品被调出目录。 今年参与谈判/竞价的117种目录外药品中，89种谈判或竞价成功，成功率76%，价格降幅63%，与往年基本相当。
    E药经理人
    罕见病
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    4天前
  • 医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%

    医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%
    2024年11月28日，国家医保局召开《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》新闻发布会，介绍国家医保药品目录调整有关情况，并答媒体提问。 同时，调出了43种药品。 新增的91种药品中，38种是全球新的创新药，无论是绝对数量还是比例都创了历年的新高。
    罕见病信息网
    罕见病
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    5天前
  • 超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物

    超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物
    2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics达成合作协议，Sarepta将获得多达13个管线项目的权利，其中包括4个已经进入临床阶段和2款临床前管线的项目，这些项目主要关注罕见疾病。 根据协议Arrowhead将收到5亿美元预付款和3.25亿美元股权投资，同时在未来5年收到2.5亿美元额外付款，Arrowhead还将收到3亿美元近期临床入组里程碑金额，额外的103亿美元里程碑金额（每个项目17.2亿美元），以及一定比例的销售分成。 双方合作覆盖管线包括ARO-DUX4、ARO-DM1、ARO-MMP7、ARO-ATXN2、ARO-HTT、ARO-ATXN1、ARO-ATXN3等。
    罕见病信息网
    罕见病
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    5天前
  • 完整版！2024医保目录公布（附下载链接）

    完整版！2024医保目录公布（附下载链接）
    刚刚，国家医保局印发 《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》 。 本次调整共新增91种药品 ，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。 本次调整后， 目录内药品总数将增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种 ，在今年谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率76%、平均降价63%，总体情况与2023年基本相当。
    Pharma CMC
    罕见病 医保
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    5天前
  • 武田2款创新药物及适应症纳入2024国家基本医保目录 4款产品成功续约

    武田2款创新药物及适应症纳入2024国家基本医保目录 4款产品成功续约
    武田制药以“为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来“为使命。 我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。 2021年9月，武田中国地区总部入驻上海浦东前滩，揭开了在华发展的又一新篇章。
    武田中国
    罕见病 创新药物
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    5天前
  • AI+罕见病药物发现｜Healx与赛诺菲达成合作

    AI+罕见病药物发现｜Healx与赛诺菲达成合作
    2024年11月13日，专注于罕见病领域、处于临床阶段的人工智能生物技术公司Healx宣布，将 利用Healx的人工智能药物发现平台Healnet，以及赛诺菲的化合物来确定新的疾病适应症。 根据协议，赛诺菲将提供与一项已停产的晚期资产相关的数据，该资产正在考虑向外授权。 Healx联合创始人兼首席执行官Tim Guilliams博士说：“目前 ，只有5%的 罕见病有获批的治疗方法。
    智药邦
    Heal 罕见病
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    6天前