8月3日，Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AGIO）宣布，与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订了独家全球许可协议，根据该协议，Agios将获得Alnylam针对TMPRSS6的新型临床前siRNA开发和商业化的权利，作为真性红细胞增多症（PV）患者的潜在疾病修饰治疗。
根据协议条款，Agios将向Alnylam预付1750万美元（1.26亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.1792 人民币换算），以获得TMPRSS6 siRNA计划的独家全球许可。此外，Alnylam有资格获得高达1.3亿美元（9.33亿人民币）的潜在发展和监管里程碑付款。Agios将全权负责与该计划相关的所有开发、监管和商业活动和成本。Alnylam将为第1阶段提供制造支持，之后Agios将承担制造的全部责任。
Agios首席执行官Brian Goff说：“PV是一种罕见且可能致命的血液病。我们很高兴从领先的RNAi治疗公司Alnylam那里获得许可，目标是提供一种方便的、改变疾病的治疗方案，解决PV的潜在病理生理学，并减少或消除对抽血术的需求。我们期待今年启动IND-enabling研究，旨在为这个需求极深未满足的患者群体提供变革性的治疗选择。”
siRNA开发候选靶点是敲低TMPRSS6，而TMPRSS6是红细胞生成的关键驱动因素。这导致铁调素增加，减少造血区可利用的铁，从而减少红细胞生成。这有可能使红细胞压积保持在正常范围内，并降低PV患者发生并发症的风险。TMPRSS6 siRNA在大鼠中表现出低脱靶活性，具有良好的安全性，并且在非人灵长类动物中，3个月期间TMPRSS6 mRNA敲除率达到90%，因此支持采用不频繁给药方案的可能性。
Agios研发管线（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
关于Agios Pharmaceuticals
Agios致力于为罕见疾病患者开发和提供变革性疗法。目前，Agios正在推进强大的研究药物临床管线，包括甲型和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症和MDS相关贫血。除了临床管线外，Agios还在临床前开发中还具有PAH稳定剂，作为苯丙酮尿症（PKU）的潜在治疗方法。
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