4月3日，CDE儿童用药专栏发布消息，国家药监局通过优先审评审批程序批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。
截图来源：CDE官网
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。
HT-1是一种常染色体隐性遗传病，多发生于儿童期，已被纳入《第一批罕见病目录》。HT-1患者体内缺乏酪氨酸降解途径中的延胡索乙酰乙酸水解酶，导致毒性代谢产物在体内蓄积，引起肝、肾及周围神经等病变，进而危及患者生命。该罕见病在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。
据药融云数据库显示，尼替西农（nitisinone）最早由阿斯利康研发，首次面世是在2005年2月21日，获欧盟批准，用于治疗I型酪氨酸血症，2020年又被批准用于治疗黑尿症。截至目前已在美国、加拿大、瑞典、葡萄牙、法国、德国、俄罗斯、澳大利亚等多国上市销售，在全球的年销售额曾达到超一亿美元。
此前，尼替西农在国内上市的已有胶囊和口服混悬液制剂。其中在2023年2月14日，尼替西农口服混悬液被批准进口，是该制剂首次在国内上市。此次苏庇医药获批，为国产第一家，将为酪氨酸血症I型患儿提供治疗选择。
尼替西农国内获批上市情况
截图来源：药融云中国药品批文数据库
参考来源：
[1] CDE官网
[2] 药融云数据库
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