用国家新政走通用药新路，国内未上市临床急需药品首次在上海医院进口 罕见病药越洋“破冰”带给患者新希望

近日，华山医院临时进口“帕瑞肽”（注：一种罕见病用药）的申请得到国家药品监督管理局的复函，该药物进口流程得以顺利启动，并于昨天给患者用上药。这是上海首次按照我国《临床急需药品临时进口工作方案》成功进口国内无注册上市的临床急需药品。

从临床急需药品的快速审批、海外采购、便捷通关到规范使用等流程，上海此次对国家新政的“破冰”，协同了医疗机构以及政府多部门，为本市尚无有效治疗药的罕见病或其他危重症患者带来新希望，风向标意义深远。

接受首支药品注射后，患者目前情况平稳

近年来，受益于国内制药产业发展和国外药品进口，我国常见病、多发病的药品需求已得到极大满足，但仍有一些临床急需药品尚未在国内上市。为进一步完善药品供应保障，满足人们特定的急需药品需求，国家卫健委和国家药监局2022年联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》，为相关药品进口申请、使用管理提供制度保障。

本次华山医院申请进口的三支“帕瑞肽”正是这一方案在上海的“破冰”探索。患者昨天接受了首支注射，目前身体情况平稳。

 “帕瑞肽”用于治疗不适合手术或尚未治愈，以及第一代生长抑素类似物控制不佳的肢端肥大症患者。肢端肥大症会引起全身多系统、多脏器并发症，如不治疗，平均寿命缩短至少10年，2022年被列入我国《第二批罕见病目录》，说这些患者“挣扎在死亡边缘”并不夸张。

 “这名34岁的患者确诊肢端肥大症已经3年多，此前接受了手术、伽玛刀治疗。”华山医院罕见病中心副主任张朝云教授告诉记者，这一罕见病不仅会导致容貌改变、糖尿病、高血压等一系列问题，还会引发心衰等心脏疾病，如果激素不降到正常水平，将危及生命。遗憾的是，患者经国内现有多种方案治疗，激素指标依然没达到正常，急需“帕瑞肽”。

先行先试，为临床急需药品进口积累经验

华山医院作为国家神经疾病医学中心，是国内最大的肢端肥大症诊治中心，每年手术的肢端肥大症患者达两三百例，其中有20%至30%的患者在手术联合第一代生长抑素类似物综合治疗后，病情仍未缓解。受制于“帕瑞肽”尚未在国内上市，他们的临床需求长期得不到满足。

能不能给患者试一条新路？今年3月，华山医院提出了“帕瑞肽”的进口申请，上海市卫健委和上海市药监局主动对接华山医院，对国家方案进行细致解读。在市卫健委和药监局指导下，华山医院成立了以该院罕见病中心主任、副院长赵重波挂帅的工作小组，协调医务处、药剂科、“金垂体”多学科医疗团队，迅速制定临时进口药品管理制度、安全防范措施、风险处置预案，并成立专家组，根据临床需求向国家药监局提出了申请。

在各方努力下，这三支救命药近期终于抵达上海。值得一提的是，足不出“沪”，在上海能用上药，不用飞到海外医治，让患者的治疗花费大大降低。