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儿童罕见病“救命药”！宜昌人福氯巴占片国内首家上市，治疗癫痫
近日，宜昌人福收到NMPA核准签发的氯巴占片的《药品注册证书》。氯巴占片属于儿童罕见病用药，用于治疗儿童难治性癫痫发作，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，为国内首家获批。 -
CRD：首个CRISPR疗法获批临床，用于治疗杜氏肌营养不良
2022年8月10日，Cure Rare Disease （CRD）宣布，其首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获得了FDA批准的临床申请，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变，预计第一位患者将在马萨诸塞大学医学院接受给药。 -
基因治疗撞线者，BioMarin罕见病深度布局
BioMarin Pharmaceutical 是一家针对慢性基因性疾病研发以酵素为基材的治疗药物的生物制药公司，专注于为那些严重、危及生命的罕见疾病患者开发变革性疗法。 -
小分子药物&基因治疗，PTC Therapeutics专注罕见病创新疗法
PTC Therapeutics这家制药公司从1998年创立之时就在关注转录后调控机制，开发治疗罕见病的口服小分子药物和基因疗法。 -
阿斯利康战略调整，并争做罕见病领域新药创新者
11月1日，阿斯利康同意将Eklira和Duaklir的全球权利转让给 Covis Pharma。而Covis Pharma将在交易完成后向阿斯利康支付2.7亿美元，并将支付与这些药物有关的某些持续开发成本。 -
这个罕见肝病有药了！全球首款治疗药物获批！
2021年7月19日，欧盟委员会（EC）通过孤儿药、优先药物等方式批准Bylvay (odevixibat，A4250)用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）。据悉，这是全球第一个被批准用于治疗PFIC所有亚型的药物，它也代表了PFIC治疗方式的彻底转变。罕见病260703年前 -
Glycomine完成6800万美元B轮融资，推进罕见病疗法
近日，加利福尼亚州圣卡洛斯，专注于开发孤儿疾病新疗法的生物技术公司 Glycomine, Inc. 宣布已完成 6800 万美元的 B 轮融资。融资所得款项将用于通过患者的初步临床试验推进主要候选药物 GLM101。GLM101是一种正在开发中的新型底物替代疗法，用于治疗磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG），这是一种代表严重未满足医疗需求的罕见疾病。 -
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医保局考虑把更多罕见病用药纳入集采 涉及杨森、诺和诺德等
昨日（12月10日）晚间，医保局在对曾文明等5位人大代表关于“关于将罕见病用药纳入医保目录的建议”提案建议的回复中给出了官方回应：
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