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"罕见病"相关的结果
  • 武田罕见病新药3期临床失败后续

    武田罕见病新药3期临床失败后续
    近日，武田制药在2024财年第一季度（4月-6月）财报中披露，其在研CH24H抑制剂Soticlestat（TAK-935）的减值损失（impairment charge）达215亿日元（1.43亿美元）。 Soticlestat是武田制药于2021年支付近2亿美元前期费用从Ovid Therapeutics公司获得的一款在研药物，两家公司签订了一项独家协议，武田将获得Soticlestat的全球权利。 Soticlestat是一种高效、高选择性胆固醇24-羟化酶（CH24H）首创小分子抑制剂， 此前已获得美国FDA授予的治疗Dravet综合征的孤儿药资格认定。
    药智网
    CH24H 新药 罕见病
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    4个月前
  • DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻

    DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
    罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。 01 中国首个进入人体临床研究（IIT）的体内基因编辑新药ART001 获CDE 1类新药临床许可。
    罕见病信息网
    罕见病 DMD
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    4个月前
  • 中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格

    中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格
    7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的 小激活RNA （saRNA）药物 RAG-18获得美国FDA的 儿科罕见病药物资格（RPDD） 。 RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何 DMD 基因突变引起的 杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD） 。 RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。
    医药观澜
    罕见病
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    4个月前
  • 97%患者症状获改善，小核酸龙头罕见病疗法临床结果积极

    97%患者症状获改善，小核酸龙头罕见病疗法临床结果积极
    2024年7月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布了其反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582在治疗 天使综合征（ Angelma n syndrom，A S ） 患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果，分析结果显示，中剂量和高剂量组中有 97%的人 在沟通、认知和运动功能得到了改善。 并透露计划在 2025年上半年启动3期临床试验 。 通常正常人体内继承父母双方的UBE3A基因，母源性UBE3A基因表达活跃而父源性UBE3A基因沉睡。
    罕见病信息网
    UBE3A 罕见病 小核酸
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    4个月前
  • 重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法

    重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法
    RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。
    上海市生物医药科技发展中心
    RPE65 视网膜变性 罕见病
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    4个月前
  • 我国罕见病药品审评审批现状分析

    我国罕见病药品审评审批现状分析
    我国罕见病药品审评审批现状分析。 罕见病是全人类面临的重大医学挑战。 罕见病；罕见病药品；审评审批制度改革。
    凡默谷
    罕见病
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    4个月前
  • 又一种罕见病被攻破！全球首个治疗药物在中国获批

    又一种罕见病被攻破！全球首个治疗药物在中国获批
    7月16日，元羿生物宣布，其授权引进并商业化的创新药物泽元安（加那索龙口服混悬剂），已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。 这是全球首个也是 目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物。 “希舞综合征”是一种罕见的遗传性神经发育性疾病，患者常在婴儿时期就出现难以控制的癫痫发作，严重影响其生活质量。
    健识局
    CDKL5 癫痫发作 罕见病
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    4个月前
  • 许田：从罕见病研究到批量转化数十亿美元项目，我和同学是如何做到的？

    许田：从罕见病研究到批量转化数十亿美元项目，我和同学是如何做到的？
    1982年毕业于复旦大学，1990年获得耶鲁大学博士学位，1993年在加州大学伯克利分校完成博士后，之后25年时间，许田任教于耶鲁大学并担任爱华德休斯研究员，曾担任耶鲁大学遗传学系副系主任和耶鲁大学校长顾问。 象牙塔外，许田与他读书时的同学，企业家，也是罕见病患者的父亲乔纳森•罗斯伯格（Jonathan Rothberg）共同创立了罗斯伯格研究所，这是一个深度孵化的转化器，针对罕见病患者市场小和基础研究成果产业化难的挑战，在那里，他们将前沿基础研究与产业化相结合，富有成效地进行科研成果转化。 2018年4月，许田全职加入西湖大学，任遗传学讲席教授、副校长，我们曾与当时的许田进行了对谈（见知识分子文章：《许田全职回国：我为何选择了西湖大学》）。
    药时代
    耶鲁大学 罕见病
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    4个月前
  • 疾病罕见，关爱不罕至——国药集团所属国药国际助力罕见病患者用药保障

    疾病罕见，关爱不罕至——国药集团所属国药国际助力罕见病患者用药保障
    关爱“罕见” / 点亮生命之光。 国药集团积极践行社会责任，始终以人民为中心，为增进人民健康福祉不懈努力。 国药集团所属企业一直努力，一起点亮罕见病患者的生命之光，给他们的家人以希望之光。
    国药集团
    国药集团 罕见病
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    4个月前
  • 刚刚！罕见病新药在我国获批上市，元羿生物超2.6亿美元引进

    刚刚！罕见病新药在我国获批上市，元羿生物超2.6亿美元引进
    7月16日，元羿生物（Tenacia ）宣布，其授权引进 并商业化的 泽元安 ® （加 那索龙口服混悬剂， Ganaxolone）口服混悬剂，已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。 这是 全球首个也是目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物 ，将造福于中国患者和家庭，用于治疗严重而罕见的遗传性神经发育性疾病。 该口服混悬剂也是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于这一患者群体的疗法。
    罕见病信息网
    CDKL5 癫痫发作 罕见病
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    4个月前