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政策法规 | CDE发布《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》

｜中肽生化内容团队编辑。 2024年10月10日，为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）组织起草了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。

中肽生化

CDE 罕见病

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1个月前
CDE发布《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》

征求意见时限为自发布之日起一个月。请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：。联系人：王玉珠，马婧怡。

药品圈

罕见病 CDE

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1个月前
11月，这两款罕见病药物有望获批！

11月，FDA将对两款罕见病药物做出批准决策。芳香族L氨基酸脱羧酶缺乏症。芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症一种致命且罕见的遗传性疾病，导致儿童患者出现严重的功能障碍。

罕见病信息网

芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症罕见病

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1个月前
全文版 | CDE公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见

征求意见时限为自发布之日起一个月。请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：。国家药品监督管理局药品审评中心。

凡默谷

罕见病 CDE

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1个月前
辉瑞「马塔西单抗」拟纳入罕见病研发试点工作（“关爱计划”）

9月30日，CDE发布公告，公示关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。 Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。 TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。

Pharma CMC

TFPI 罕见病

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2个月前
目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？

《2024中国罕见病行业趋势观察报告》也指出，至2023年年底，中国已有165种罕见病药物上市，覆盖92种罕见病种。全球已知的罕见病超过7000种，受影响的人群达2.6亿～4.5亿，中国已知罕见病数量约1400余种，罕见病患者群体已超过2000万。已经上市的罕见病药物和已经出台的罕见病目录还远远不能覆盖所有罕见病群体，仍有很多罕见病患者面临无药可用、无药可医的困境。

罕见病信息网

罕见病

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2个月前
罕见病新药获批！国内首个

这是中国首个批准用于治疗成人库欣综合征的口服新药，填补了此类疾病国内药物治疗的空白。库欣综合征是由肾上腺皮质分泌过度的糖皮质激素引起的一种临床综合征。 2023年10月，磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评。

罕见病信息网

库欣综合征罕见病

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2个月前
5200万美元B轮融资，开发罕见病基因疗法

9月25日，意大利米兰，为受遗传病影响的儿科患者开发现成基因疗法的生物技术公司Genespire宣布完成4660万欧元（约5200万美元）的B轮融资，该融资由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital通过其大型风险基金与Indaco SGR组成强大的财团共同领导。 2020年该公司完成1600万欧元A轮融资，由Sofinnova Partners领投。这笔融资将使该公司的主要候选药物GENE202的开发能够进行治疗甲基丙二酸血症（MMA）的I/II期临床试验，MMA是一种破坏性的遗传疾病，会损害某些氨基酸和脂肪的代谢。

Medaverse

罕见病基因疗法

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2个月前
北京药监局等6部门印发《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》

北京市药品监督管理局等6部门关于印发《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》的通知。发布时间：2024年09月20日。京药监发〔2024〕213号。

药品圈

罕见病

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2个月前
重磅｜确立“白名单”制度！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》颁布

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。根据该《方案》，确立“白名单”制度，可实现经国家药品监督管理局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，推动由“人等药”向“药等人”的转变。中国罕见病联盟长期致力于推动罕见病药品的研发与引进，联合各相关方努力为国内罕见病患者解决“有药难及”的困境，尤其重视罕见病急需药品的引进与落地，推动《临床急需药品临时进口工作方案》等相关政策出台，惠及广大患者群体。

北海康成

罕见病

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2个月前