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首页 资讯 摩熵视野 审批动态 11月，这两款罕见病药物有望获批！

11月，这两款罕见病药物有望获批！

芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症 罕见病
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11月，FDA将对两款罕见病药物做出批准决策。 芳香族L氨基酸脱羧酶缺乏症。 芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症一种致命且罕见的遗传性疾病，导致儿童患者出现严重的功能障碍。
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