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"罕见病"相关的结果
  • 重磅！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》印发！

    重磅！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》印发！
    2024年9月14日。 工作实施方案（试行）。 为全面贯彻落实《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号）关于“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”工作任务，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，进一步满足罕见病临床用药需求，制定本方案。
    罕见病信息网
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    2个月前
  • 北京出台三张白名单，加速推动罕见病等临床急需药械可及

    北京出台三张白名单，加速推动罕见病等临床急需药械可及
    日前，北京市药监局会同北京市多部门联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》。 在罕见病药品保障先行区建设方面，本市立足“保障”，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变，缩短患者用药等候时间，保障品种数量，实现药品可全程追溯。 试点“白名单”企业启动征集。
    医药经济报
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    2个月前
  • 北京创新罕见病临床急需药械进口政策 由“人等药”变“药等人”

    北京创新罕见病临床急需药械进口政策 由“人等药”变“药等人”
    9月20日，北京市人民政府新闻办公室举行北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会。 会上，北京市药监局局长曹巍介绍了北京“两区”建设药品监管领域两项创新政策和两项试点政策实施进展情况，以及《北京市推动药品出口工作方案》。 其中，两项创新政策：一是临床急需药械进口审批绿色通道由“串联”评估论证调整为“并联”开展；二是罕见病临床急需药品实现 “一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变。
    中国医药报
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    2个月前
  • 42.3亿元！诺和诺德进军罕见病领域

    42.3亿元！诺和诺德进军罕见病领域
    9月18日，NanoVation Therapeutics宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）达成一项多年研发合作伙伴关系，旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病创新基因药物的开发。 该合作将NanoVation Therapeutics的专有长循环脂质纳米粒子（lcLNP）RNA递送技术与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长相结合。 诺和诺德将获得一项明确的全球独家许可，以将 NanoVation 的 LNP 技术用于两项主要项目。
    罕见病信息网
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    2个月前
  • 重磅！北京罕见病药品与临床急需药械进口新政正式实施

    重磅！北京罕见病药品与临床急需药械进口新政正式实施
    9月20日， 北京市药品监督管理局等6部门发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》 （以下简称“《罕见病药品保障实施方案》”）。 罕见病药品实施方案通过建立先行区“白名单”制度，并优化“一次通关多次出区使用”进口程序，实现罕见病药品一次通关、多次使用，推动由“人等药”向“药等人”的转变。 临床急需药械实施方案将简化非首次进口评估，优化临床急需药械临时进口审批工作流程，以支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道，促进北京市临床急需药品和医疗器械（以下简称药械）临时进口，更好地服务临床需要。
    动脉新医药
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    2个月前
  • 国自然：3500万，支持罕见病诊疗策略及新机制项目

    国自然：3500万，支持罕见病诊疗策略及新机制项目
    近日，国家自然科学基金委员会（以下简称自然科学基金委）发布关于2024年度国家自然科学基金指南引导类原创探索计划项目——“罕见病诊疗新策略及新机制”项目指南的通知。 通知指出，加强罕见病研究，以明确发病机制、创新诊疗理论，并为常见病的认知和治疗提供重要线索，具有重大的科学价值与社会意义。 自然科学基金委医学科学部拟启动并资助“罕见病诊疗新策略及新机制”原创探索计划项目（以下简称原创项目），旨在促进我国罕见病诊断与治疗的原创性研究，实现基础研究和临床转化的深度融合。
    罕见病信息网
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    2个月前
  • 目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？

    目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？
    《2024中国罕见病行业趋势观察报告》也指出，至2023年年底，中国已有165种罕见病药物上市，覆盖92种罕见病种。 全球已知的罕见病超过7000种，受影响的人群达2.6亿～4.5亿，中国已知罕见病数量约1400余种，罕见病患者群体已超过2000万。 已经上市的罕见病药物和已经出台的罕见病目录还远远不能覆盖所有罕见病群体，仍有很多罕见病患者面临无药可用、无药可医的困境。
    罕见病信息网
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    2个月前
  • 推进以患者为中心的罕见病新药研发，CDE发布“关爱计划”正式稿！

    推进以患者为中心的罕见病新药研发，CDE发布“关爱计划”正式稿！
    强生（NYSE:JNJ）近日宣布，美国FDA已批准旗下特诺雅（古塞奇尤单抗）的新适应证上市申请，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成年患者。 古塞奇尤单抗是首个也是唯一一个获批用于治疗活动性UC的针对白细胞介素 23（IL-23）的双重作用抑制剂 ，其能够阻断 IL-23，同时还可与产生 IL-23 的细胞上的受体 CD64 结合。 这是古塞奇尤单抗获批的第四个适应证，该药于2017年7月首次获FDA批准用于治疗中度至重度斑块状银屑病成人患者。
    GBIHealth
    IL-23 特诺雅 罕见病
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    2个月前
  • 国内罕见病药物研发再迎突破：丁苯那嗪原料药首仿成功获批转A

    国内罕见病药物研发再迎突破：丁苯那嗪原料药首仿成功获批转A
    丁苯那嗪是一种囊泡单胺转运体2（VMAT）抑制剂，主要用于治疗亨廷顿氏舞蹈症。 这种罕见病药物此前在中国境内尚未上市，而在国外临床应用已久。 基于临床急需，该药品被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序。
    国药医工总院
    舞蹈症 罕见病
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    2个月前
  • 罕见病立法，何时迎来实质性进展？

    罕见病立法，何时迎来实质性进展？
    ￭ 推动罕见病立法当下就是好时机，5年后将有实质性进展；。 ￭ 要结合中国独特的国情、经济发展水平和医疗体系做立法探索；。 对于中国罕见病立法而言，也是如此。”
    北海康成
    罕见病
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    2个月前