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33亿美元!Hub-and-spoke新药开发模式:BridgeBio孕育重磅产品

药融云
662
9个月前

罕见病

BridgeBio

生物科技公司


因为很难接受母亲和朋友因癌症离开,来自麻省理工学院(MIT)的金融学教授Andrew·W·Lo (华人,中文名为罗闻全) 自2012年开始持续关注生物制药市场的发展,至今已10余年。 2015年,他创立的BridgeBio公司在美国加州的旧金山湾区落成。成立之初,Lo与联合创始人兼CEO Neil Kumar决定将生物制药的核心攻关方向,设定在了一片乏人问津的领域——罕见病。成立后的两年时间里,BridgeBio一直在筹集资金,组建科研团队。
Neil Kumar 取得麻省理工大学化学工程博士学位,在创立BridgeBio之前,Neil在Third Rock Venture担任Principle,在此期间,他协助创立MyoKardia,并担任其业务发展及运营副总裁职务。

Lo提出了一个全新构想:成立一个基金运作实体,同时支持大量独立的候选药物研发项目,足够多的项目集中在一起为降低风险提供了保障。2017年,BridgeBio已经初步搭建起了一个涵盖“探索标的基因疾病→研究疾病疗法→临床试验和验证→商业化生产与临床使用”全流程的药物研发平台。

Hub-and-spoke(或者Portfolio Model):过去几年,美国医药市场的模式之一。对单个新药项目成立子公司,以便新药资产的管理与流动。母公司可为子公司在成立初期提供专业技术、研发资源和临床运营等支持,助其快速灵活的创造价值。积极抓住子公司新药资产的license-out合作或出售等机会;做出大药厂感兴趣的资产,不失为一种选择 。


据药融云数据库显示:2019年6月26日,BridgeBio成功登陆美国纳斯达克交易所,当日收盘涨逾62%,市值达到了33亿美元,夺得当年度“最大生物科技IPO”桂冠。BridgeBio在四年的时间里,从创建到获得资本市场的认可,也是创企中比较快速上市的案例之一。

就这样,一家采用全新运营模式的生物科技公司BridgeBio成功登陆股市,开始新一阶段发展。

TTR稳定剂acoramidis三期获积极结果


2023年7月17日,BridgeBio报告了Acoramidis用于治疗甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR-CM)的III期ATTRibute-CM研究的积极结果,此次为期30个月积极结果的公布带动BridgeBio股价大涨75.8%。

截图来源:药融云全球临床试验数据库

BridgeBio与Burjeel签订罕见病项目“NADER”


2023年7月12日,生物制药公司BridgeBio与Burjeel Holdings公司(中东和北非地区最大的医疗服务提供商之一)宣布了一个新项目“NADER”(“NADER”在阿拉伯语中意为“罕见”),旨在改变该地区罕见病或病症的早期诊断和治疗领域,包括软骨发育不全症,软骨发育不全,FGFR驱动的颅缝过早闭合,常染色体显性低钙血症1型、肢带型肌营养不良2i型、先天性肾上腺增生症、Canavan病、丙酸血症、甲基丙酸血症、泛酸激酶相关神经退行性症等。

BridgeBio公司的首席执行官兼创始人Neil Kumar博士表示:“我们感到非常荣幸能够与Burjeel控股公司合作,该公司在阿联酋和整个中东和北非地区享有盛誉,为其患者提供了优质的医疗服务。我们期待在这个关键的项目中合作,以改进罕见疾病的早期诊断和治疗,并对这些疾病进行更深入的研究。”

Burjeel公司首席执行官Dr. Shamsheer Vayalil表示:“这个合作是我们不断努力改进医疗服务和提高病患生活质量的一部分。我们知道,早期诊断和治疗对于预防罕见疾病的严重并发症至关重要。我们期待与BridgeBio Pharma合作,共同改变这些疾病的治疗方式,为我们的患者提供最好的预后。”

随着合作的展开,Burjeel Holdings和BridgeBio都预计该地区罕见疾病领域将取得重大进展。该项目还可以为该地区的患者提供更多机会获得BridgeBio目前正在开发的最先进的药理学和基因疗法。


关于BridgeBio


BridgeBio Pharma成立于2015年,总部位于美国加州,其初衷为发展治疗孟德尔遗传病的转化医学,孟德尔遗传病多是一些以一对等位基因控制的例如镰刀型贫血、白化病、色盲等单基因遗传罕见病。截止目前,已完成了多轮融资,其管线布局广泛且超过30个项目,目前已有两款产品进入商业化进程,有多个管线进入了临床三期试验。

BridgeBio开创的极具优势和效率的运营模式为人称道,不同于一些传统的针对某些疾病聚集相关科学家与投资人一体的模式,BridgeBio通过建立多个各自享有半自治运营权的子公司,共享母公司资源,负责母公司特定的业务。采取母公司加投资可变利益实体的商业模式,减少了BridgeBio的冗余工作,并在项目失败时迅速停止相关工作,降低损失。

参考:
1.NMPA/CDE;
2.药融云数据库
3.FDA/EMA/PMDA;
4.相关公司公开披露(除标注外,正文图片均来自企业官方)

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