不知不觉中，已经告别了2022，迈进了2023。对于生物技术行业来说，2023年是一个十字路口，因为该行业正在摆脱最艰难的一年：
- 首次公开募股陷入停顿
- 广受关注的生物科技股指暴跌近30%
- 100多家公司重组和裁员
- ......
随着降低通货膨胀法案的通过，该行业在华盛顿遭遇了罕见的失败，因为该法案旨在降低药品成本。
然而，生物技术在2022年也取得了一些胜利：
- 美国监管机构批准了3种针对遗传病的基因疗法，从而提升了该领域的发展。
- 一种旨在减缓阿尔茨海默病的药物在3期试验中出人意料地取得了成功。
- 小型生物技术公司还在精神分裂症、非酒精性脂肪性肝炎和溃疡性结肠炎方面取得了试验胜利，并获得了股票大幅上涨的丰厚回报。
- 随着时间的推移，并购活动也有所增加。
肥胖、癌症和阿尔茨海默氏症的关键研究数据可能会决定2023年生物技术的发展前景。由此我们汇总了2023年全球值得关注的临床试验，此篇为上半年的10项，如下所示：
01.NCT04999839
公司： Nimbus Therapeutics，武田
适应症：中重度斑块状银屑病
药物类型：小分子
去年12月，武田 (Takeda) 签署了该行业历史上最大的未经批准药物交易之一，向生物技术公司Nimbus支付了40亿美元，以收购一种处于二期试验阶段的实验性抗炎药。数据Nimbus将在今年年初披露，这可能表明武田为何愿意开出如此大笔的支票。
去年年底，Nimbus表示，NDI-034858在牛皮癣的中期试验中取得了成功。两周后，武田收购了Nimbus的项目。
Bristol Myers Squibb去年将第一个 TYK2抑制剂Sotyktu推向市场，用于治疗斑块状银屑病。Nimbus的声明“表明”NDI-034858的皮肤清除率高于BMS的药物，达到75%或更高。
02.TRAILBLAZER-ALZ 2
公司：礼来
适应症： 老年痴呆症
药物类型：抗体
2016年11月，美国制药巨头礼来公司宣布，其轻度阿尔茨海默病（AD）药物solanezumab在三期临床试验中失败。这意味着医学界在抗击阿尔茨海默病方面遭遇又一次重大挫折，也终结了它作为礼来最大药物的前景。
从那以后，礼来开始推进另一种新的阿尔茨海默病新药Donanemab，早期研究结果表明，donanemab不仅能延缓患者的认知和日常生活能力的衰退速度，还能迅速清除患者大脑中的淀粉样蛋白沉积。
Donanemab的主要测试是一项名为TRAILBLAZER-ALZ 2的研究，预计将在今年年中公布结果。该试验招募了1,800名参与者，将揭示donanemab对β淀粉样蛋白斑块的清除能力是否转化为AD患者的临床益处。
但FDA可以在此之前批准该药物。礼来公司要求该机构根据该早期研究加速批准，预计将在今年2月份做出决定。Lecanemab也可能上市，因为监管机构将于 1 月初对该药物作出裁决。
03.TROPION-Lung01
公司：阿斯利康、第一三共
适应症：肺癌
药物类型：抗体偶联药物
2019年，阿斯利康向第一三共支付高达69亿美元的费用，双方达成协议在全球范围内合作开发抗癌药物DS-8201。从那时起，该药物（商品名:Enhertu，用于治疗多种肿瘤）已成为乳腺癌治疗的中流砥柱。有分析师预计，到2026年，它的年收入将超过60亿美元。
阿斯利康和第一三共正在寻找一种名为datopotamab deruxtecan的药物。与Enhertu一样，它是一种抗体偶联药物。与Enhertu一样，阿斯利康和第一三共达成60亿美元协议，联合开发抗体偶联药物datopatomab deruxtecan（DS-1062）。它是一种由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂(DXd)连接的ADC。
2022年，datopotamab deruxtecan在一项针对肺癌的小型试验中显示出前景，这种肺癌尚无获批的TROP2靶向疗法。届时公司将报告该药物的第一个3期试验结果，该试验将阿斯利康和第一三共的药物与化疗药物多西紫杉醇进行比较。
04.SURMONT-2
公司：礼来
适应症：肥胖
药物类型：GIP/GLP-1受体激动剂
礼来公司新批准的药物Mounjaro不仅仅是最新的糖尿病药物，作为以多种方式控制血糖的首创疗法，Mounjaro在临床试验中还显示出惊人的减肥能力——这一特点使其成为业界最受关注的药物。
在一项名为SURMOUNT-1 的3期试验中，每周高剂量的Mounjaro使肥胖参与者在72周内减掉了大约1/5的体重。礼来希望这些结果能够帮助批准Mounjaro作为一种减肥药，从而打开新收入的大门。
但首先，Mounjaro需要在第二项名为SURMOUNT-2的大型研究中取得成功。SURMOUNT-2的设计与已经完成的试验相似，但包括2型糖尿病和肥胖症患者。SURMOUNT-2预计4月将有结果，根据结果，这可能对礼来公司有利。
分析师将关注该药如何与诺和诺德的两种药物相抗衡，有些人已经抱有很高的期望。SVB证券分析师预计到2030年Mounjaro的年销售额将达到260亿美元，这将使其成为该行业最赚钱的产品之一。
05.BOREAS
公司：再生元、赛诺菲
适应症：慢性阻塞性肺疾病
药物类型：抗体
赛诺菲和再生元已经凭借其重磅抗炎药Dupixent取得了成功。他们共同开发的抗体Dupixent于2017年首次获得批准，此后获得了五种不同疾病的许可。一路走来，它已成为该行业最畅销的药物之一。2021年Dupixent全球销售额超过60亿美元。
今年，赛诺菲和再生元即将发布的一项重要研究，如果结果乐观，可能会进一步推高Dupixent收入预期。该药物正在对慢性阻塞性肺病(COPD)进行评估，COPD是全球死亡的主要原因之一，这也是一种生物药物无法有效治疗的复杂疾病。例如，阿斯利康和葛兰素史克的顶级药物要么未能通过COPD的大型试验，要么被监管机构拒绝。
再生元的高管认为Dupixent可能会成功，因为该公司正在患有2型炎症的COPD患者中进行测试，该药已被证明可以干扰其他疾病的免疫反应。再生元首席财务官Robert Landry在11月的一次会议上说:“如果COPD是2型炎症疾病，那么Dupixent应该会起作用，但这一块还不为人知。”
答案应该很快就会揭晓，COPD的第一个3期临床试验BOREAS将在2023年上半年出结果。SVB分析师推测，如果监管机构认为它们“非常有说服力”，这些公司可能会在2024年第二份研究报告NOTUS公布之前申请批准。
赛诺菲和再生元还有第二种抗体itepekimab，该抗体也处于COPD的后期测试阶段。该药物正在所有患有这种疾病的人身上进行测试。
备注:
由于篇幅限制，此次先汇总了5项临床试验，2023年上半年另外5项值得关注的临床试验敬请关注下期文章。
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