细胞与基因治疗领域

曾被视为CAR-M（嵌合抗原受体巨噬细胞）细胞治疗技术先驱的美国生物技术公司Carisma Therapeutics，因资金链断裂等问题，宣布启动大规模裁员并计划出售全部资产。 根据公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的年度报告，Carisma Therapeutics近期宣布裁撤剩余员工中的42人，仅保留6人负责后续资产清算与战略调整。 此次裁员将直接产生380万美元费用，主要用于支付员工遣散费，款项将于2025年底前结清。

2025年4月7日，精准生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞基因疗法（ MC-1-50 ）针对成人难治性系统性红斑狼疮（SLE）的I期临床试验启动会在 浙江大学医学院附属第二医院 顺利举行。 本次会议由浙江大学医学院附属第二医院 风湿免疫科主任薛静教授 及其团队主持，精准生物临床医学团队及合作CRO代表共同参与， 各方就试验方案设计、受试者筛选标准及安全性监测流程等执行细节展开技术讨论。 MC-1-50是基于精准生物 PRIMCAR®技术平台 开发的靶向CD19 CAR-T候选产品，拟用于≥18周岁难治性SLE患者的治疗。

近日，上海交通大学医学院新华医院儿内分泌遗传代谢科邱文娟主任团队顺利完成NGGT002治疗成人苯丙酮尿症（PKU）的安全性和有效性I/II期临床研究高剂量组全部3例受试者的给药。 上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟主任表示：“针对成人PKU患者，国内外目前尚无基因治疗药物获批，NGGT002注射液I/II期临床研究高剂量组的3名受试者给药后耐受性和安全性良好。 基因治疗的优势为一次给药、长期有效，这为成人PKU患者的治疗带来新的希望。”。

近日，睿健医药科技有限公司（睿健医药）成功召开 NouvNeu001的II期临床启动会。 这是在睿健医药率先取得了帕金森病领域全球首个进入临床阶段的通用型iPSC衍生细胞治疗产品之后，所公布的又一里程碑事件。 NouvNeu001是帕金森治疗领域中全球首个进入新药注册临床阶段的基于iPSC及化学诱导的通用型细胞治疗产品。

近日，国内领先的宠物干细胞医学技术公司 觅投克（上海）生物医学有限公司（以下简称“觅投克”） 宣布完成由 勤智资本 领投的千万级Pre-A轮融资。 资金将主要用于 宠物干细胞药物研发和技术产品临床转化， 以夯实公司在宠物再生医学领域的技术领先地位。 未来3年我国将有超过3000万只宠物迈入中老年。

近日，专注于国际前沿递送载体技术与药物创新疗法开发的生物科技公司 赛蕴生物科技（成都）有限公司（以下简称“赛蕴生物”） 宣布完成数千万天使+轮融资。 本轮融资由知名硬科技投资机构 中科创星 独家投资，募集资金将主要用于加速公司自研管线的开发进程。 此前公司已获得中发领创/生命园创投基金、IDG资本、英诺天使等多家知名投资机构的数千万元天使轮融资。

近日，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称“浙大儿院”）宣布，其主导的CAR-NK细胞治疗儿童系统性红斑狼疮（SLE）临床研究项目已取得阶段性成果。 目前，已有2例患儿成功接受其治疗，未出现不良临床反应，且均已停用免疫抑制剂，激素剂量降至10mg/天。 CAR-NK细胞治疗与CAR-T细胞治疗同属“ 基因修饰细胞治疗”或“体外基因治疗”，但CAR-NK治疗具有独特优势：。

近日，诺未生物获未来产业（无锡）天使基金合伙企业（有限合伙）投资，资金将用于支持企业自研管线的临床推进和创新平台建设。 诺未生物是一家专注基因治疗等领域的生物创新药研发型企业，以独特的商业化视角注重于未满足的临床需求，持续开展First-in-class型具有完全自主知识产权的“中国原创”核酸药物研究。 关于 无锡未来产业天使基金。

近日，中国科学技术大学生命科学与医学部教授、附属第一医院血液内科特聘教授占成团队联合中国科大附属第一医院血液内科主任医师朱小玉团队的一项关于干细胞移植的研究成果以“ Optimizing Stem Cell Infusion Timing in the Prevention of Acute Graft versus Host Disease”为题，发表在《细胞》（ Cell ）上。 该研究首次从受者自身生理功能受昼夜节律调控这一全新视角切入，揭示了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）中干细胞输注时间与移植后急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率及严重程度的关联，为临床预防移植后aGVHD开辟了一条简便易行且行之有效的新路径 。 allo-HSCT是有望治愈恶性血液病、造血衰竭性疾病、先天免疫缺陷病等临床疾病的关键手段。

3月31日， 国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）正式受理永泰生物-B（06978.HK）核心产品EAL®（扩增活化的淋巴细胞，拟定通用名：爱可仑赛注射液）的附条件上市许可申请，受理号为CXSS2500039。 据网络数据显示，截至2025年3月，全球已获批上市的针对实体瘤治疗的免疫细胞药品只有9款，而中国在此领域尚未有获批上市药品。 EAL®未来如获批上市，将在中国实体瘤治疗的免疫细胞药品领域实现零的突破，不仅填补了国内实体瘤细胞药物空白，延长肿瘤患者无复发生存期，更为肝癌等高风险复发癌种术后防止复发提供了全新的思路和临床解决方案。