细胞与基因治疗领域

近期，由吉美瑞生牵头的国家重点研发计划（干细胞研究与器官修复重点专项）“气道基底层干细胞移植治疗呼吸系统重大疾病确证性临床研究”项目启动会及实施方案论证会在上海隆重举行。 参与单位包括上海交通大学医学院附属瑞金医院、北京大学第三医院、中国人民解放军第三军医大学、中山大学附属第一医院、上海市儿童医院、同济大学、同济大学附属东方医院、北京协和医院、广州医科大学附属第一医院、上海市肺科医院，浙江省江南干细胞研究院、浙江大学医学院附属口腔医院、华东医院、南昌大学第一附属医院、天津大学海河医院等10余家单位 高水平医疗机构 。 大会特别邀请了多位行业内顶尖专家作为咨询顾问，包括中国生物技术发展中心医药生物技术处 于振行 处长、中国科学院院士 裴钢 院士、 中华医学会呼吸病学分会主任委员、 上海交通大学医学院附属瑞金医院呼吸科教授、呼吸病研究所所长 瞿介明 、广州医科大学附属第一医院教授、主任医师 李时悦 、北京大学第三医院教授、主任医师 孙永昌 、复旦大学教授 田梅 、昆明理工大学教授 李天晴 、复旦大学附属华东医院教授、主任医师 徐金富 、上海市药品和医疗器械不良反应监测中心研究员 王方敏 、复旦大学附属华山医院教授

2025年2月18日，全球生物制药巨头Biogen与专注RNA治疗的生物制药公司Stoke Therapeutics宣布达成战略合作，共同开发并商业化一款名为zorevunersen（STK-001）的首创新药，用于治疗Dravet综合征——一种由SCN1A基因突变引发的罕见遗传性癫痫疾病。 根据协议，Stoke Therapeutics 将保留Zorevunersen在美国、加拿大和墨西哥的独家开发和商业化权利，并获得1.65亿美元的预付款，以及高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款等款项。 Biogen获得其余地区（包括欧洲、亚洲等主要市场）的独家商业化权益。

近日，苏州慧疗生物医药科技有限公司宣布完成近亿元A轮首关融资，由国中资本领投、南京诺唯赞生物科技股份有限公司跟投。 这轮融资是对慧疗在动物保健领域的mRNA产品管线全球领先地位的认可，以及对慧疗在mRNA药物技术平台与工业化放大生产能力的肯定。 本轮融资将用于公司产品管线的临床推进、产业化搭建以及商业化推广等，并将助力慧疗实现首个兽用mRNA疫苗的临床及未来商业化上市。

核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。 根据MITOMAP的统计，目前已验证的线粒体致病性突变有97个，其中点突变占比高达95%。 然而，由于缺乏有效的点突变相关线粒体疾病小鼠模型，线粒体疾病的研究与治疗开发受到了严重制约。

缺血性损伤是包括美国和中国在内的世界上导致死亡和疾病的第一大原因，血管内皮生长因子（VEGF）基因治疗为缺血性损伤患者带来了希望。 然而，传统的病毒载体（如腺相关病毒AAV）的高免疫原性和脂质纳米颗粒（LNP）的低表达效率一直是VEGF递送的瓶颈，导致以往的多项临床试验失败。 最近，一种基于工程化细胞工程化外囊泡（Extracellular vesicle， EV）的新型基因疗法被证明能够解决AAV和LNP的障碍：与携带VEGF基因装载物的AAV和LNP相比，装载血管内皮生长因子A（VEGF-A）信使RNA（mRNA）的细胞工程化外囊泡表现出较低的免疫原性和有效的递送能力。

近日，四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室 宋相容研究员 牵头负责的国家重点研发计划颠覆性技术创新项目 “高效稳定的mRNA靶向递送系统” 立项，这是 我国信 使核糖核酸 （mRNA） 领域的首批国家专项项目 ，也是 四川大学 华西医院首次承担此类型项目。 国家重点研发计划颠覆性技术创新项目，作为科技计划管理改革"试验田"，通过支持具有战略价值和技术突破的颠覆性技术创新，为未来产业发展注入新动力，为国家经济社会发展提供科技支撑，由京津冀国家技术创新中心管理。 华西医院生物治疗全国重点实验室作为 四川大学 科技成果转化重要平台之一，持续推动生物治疗领域的基础研究和临床应用，推进“学、研、医、产”融合发展，大力鼓励研究成果转化应用，成功孵化威斯津生物等创新企业解决“产”的问题。

近日，OpenAI宣布与Retro Biosciences联手开发出了一款专注于生物数据方向的语言模型，即GPT-4b micro模型。 该模型 是OpenAI首个生物学AI模型。 据称， GPT-4b Micro 模型能够设计出将体细胞高效重编程为干细胞的蛋白质，并且在这一任务上的能力明显优于人类，这一成果 被视为AI 向“通用人工智能”迈进的重要一步。

近日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪医药”）的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 获CDE默示许可，其适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性 （nAMD） 。 与传统的单靶点抗体或单靶点基因治疗药物相比，预期 RGL-2201 能提供更显著的疗效。 当前，抗VEGF蛋白药物是新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的标准治疗方法，能够改善患者的视力，但需要频繁的玻璃体内注射以维持疗效。

近期，海关总署发布《高风险特殊物品卫生检疫准入管理办法》（以下简称《管理办法》）,规定自2025年1月1日起实施。 此新规的实施在细胞治疗行业内引发了广泛的关注和讨论。 《管理办法》中首批纳入《实施准入管理的高风险特殊物品名录》的特殊物品为风险较高、单一品次进口量较大的 商品化血液类产品，其中就包含全血以及全血血制品 。

近日，序新（香港）生物科技有限公司（以下简称“香港序新生物”），正式进驻香港科学园，顺利开业。 香港序新生物开业现场。 香港序新生物是由时夕（广州）生物科技有限公司（以下简称“时夕生物”）于2024年在香港设立的全资子公司。