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细胞与基因治疗领域

细胞与基因治疗领域

共发布文章：438篇
  • 上海镔铁生物启动首个靶向KRAS G12V的TCR-T细胞疗法I期临床试验
    临床研究
    上海镔铁生物启动首个靶向KRAS G12V的TCR-T细胞疗法I期临床试验
    近日，上海镔铁生物科技有限责任公司（以下简称上海镔铁生物）自主研发的 “ IX001 TCR-T 注射液 ” I 期临床试验正式启动。 启动会由 中山大学肿瘤防治中心 徐瑞华院长主持，项目的主要研究者李宇红主任、 I 期病房阮丹云主任带领专业队团成员参会，围绕 IX001 TCR-T 注射液治疗复发或难治性胰腺癌临床试验的研究方案、检测、项目计划等进行了深入讨论，就临床试验执行中的具体工作流程和重点事项进行了详细沟通。 上海镔铁生物创始人胡红明博士表示： TCR-T 疗法在实体瘤治疗中具有独特优势，可靶向传统抗体药物无法触及的细胞内抗原。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-01
    铁 TCR-T细胞疗法
  • 以基因药物为特色，总投资约7000万美元，国内一基因药物创新产业基地正式开园
    医药投融资
    以基因药物为特色，总投资约7000万美元，国内一基因药物创新产业基地正式开园
    近日，“东方美谷·生命信使”基因药物创新产业基地正式开园。 该基地 是奉贤产业转型升级的示范地，也是创新发展的集聚地，这里将汇聚3000名顶尖科研人才，落地50个一类新药转化项目，并有望诞生5个以上全球首创药物。 该基地项目由红杉中国与东久新宜合作开发建设，总投资约7000万美元，主要以基因药物为核心，囊括大小分子及细胞免疫等生物医药前沿创新领域赛道，是以基因药物为特色的生物医药创新基地。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-01
    基因药物
  • 免疫细胞疗法领域又一“黑马”杀出，产业技术门槛如何突破？
    前沿研究
    免疫细胞疗法领域又一“黑马”杀出，产业技术门槛如何突破？
    近年来，随着免疫细胞疗法的研究不断深入，作为新兴免疫疗法代表的γδT细胞免疫治疗技术，凭借其独特的抗肿瘤优势，迅速崭露头角，目前，已成为免疫细胞治疗领域新的研究热点。 γδT细胞是一种非传统的T细胞亚群，通过非依赖性主要组织相容性复合物（MHC）途径识别抗原，因此被誉为免疫系统中的一位“天然杀手”，也被看作是一种“现货型”的细胞疗法，同时还被视为发展下一代CAR-T细胞疗法的理想候选者。 事实上，γδT细胞被发现于1984年，在人体庞大的T细胞群体中仅占0.5%~5%，但其在免疫系统中的重要性不容忽视。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-01
    肿瘤 免疫细胞疗法
  • 一款国产细胞基因治疗药物在澳门获批上市
    审批动态
    一款国产细胞基因治疗药物在澳门获批上市
    2025年3月28日，驯鹿生物宣布， 其CAR-T细胞基因治疗产品伊基奥仑赛注射液（福可苏 ® , equecabtagene autoleucel）的新药上市许可申请（NDA）已获得中国澳门药物监督管理局批准 ，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病恶化（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。 此次是伊基奥仑赛注射液的首个境外NDA获批 。 2023年6月30日，伊基奥仑赛注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-29
    蛋白酶 福可苏 多发性骨髓瘤
  • 一款RNA药物获批上市
    审批动态
    一款RNA药物获批上市
    3月28日， 赛诺菲与 Alnylam Pharmaceuticals合作开发的RNA疗法 Qfitlia（Fitusiran）获FDA批准上市。 据悉，这是首款获批上市用于预防和减少成人及12岁以上儿童血友病A或血友病B患者出血频率的抗凝血酶（ antithrombin, AT）RNA疗法，该批准基于ATLAS三期临床试验数据，研究表明，无论患者是否有相应抑制物， Qfitlia（Fitusiran）均能显著降低患者年度出血率（ABR），为血友病患者提供有效的保护。 Qfitlia（Fitusiran） 是一款小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向抗凝血酶（antithrombin, AT）的合成来增加凝血酶的生成，从而恢复凝血平衡，减少出血事件的发生。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-29
    凝血酶 血友病 出血
  • 全球首个！嘉晨西海完成基于mRNA-LNP的体内CAR-T疗法首例给药
    前沿研究
    全球首个！嘉晨西海完成基于mRNA-LNP的体内CAR-T疗法首例给药
    2025年3月27日，嘉晨西海(杭州)生物技术有限公司宣布完成JCXH-213临床研究的首例给药。 JCXH-213 是一款嘉晨西海开发的具有自主知识产权的体内 CAR （ in vivo CAR ）药物。 和现行的传统 CAR-T 疗法不同， JCXH-213 不需要收集患者或供者细胞进行体外 CAR-T 制备，而是基于先进的 mRNA 技术，通过嘉晨西海自主开发的靶向纳米脂质体 (targeted Lipid Complex Nano Particles, tLCNP) 将表达 CAR 分子的信使核糖核酸直接递送至患者体内的多种免疫细胞，产生强效肿瘤杀伤性 CAT-T, CAR-M 和 CAR-NK ，以组合协同的方式起到清除肿瘤的效果。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-28
    肿瘤
  • 呈诺医学环状RNA治疗肝癌研究成果发表在《Molecular Cancer》，为肝癌治疗带来新希望！
    前沿研究
    呈诺医学环状RNA治疗肝癌研究成果发表在《Molecular Cancer》，为肝癌治疗带来新希望！
    肝癌（肝细胞癌， Hepatocellular carcinoma）是全球范围内最为严重的恶性肿瘤之一，治疗困难，复发率和死亡率极高。 近年来，随着基因技术与分子生物学的迅猛发展，科研人员逐渐揭开了肝癌发生的分子机制之谜，为精准治疗带来了新机遇。 该研究聚焦于一种名为 circDCUN1D4的环状RNA分子 ，这种特殊的分子因其闭环结构，在人体细胞内更加稳定，并且在肿瘤的发生和发展过程中发挥了关键作用。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-28
    hepatocellular carci 环状RNA治疗
  • 全球首例！iPS细胞疗法让瘫痪患者重新站立
    前沿研究
    全球首例！iPS细胞疗法让瘫痪患者重新站立
    近日，日本庆应义塾大学医学院宣布，在全球首创的诱导多能干细胞（iPS细胞）脊髓损伤治疗临床试验中，首批接受治疗的4名患者中有2人运动功能显著恢复。 值得一提的是，iPS细胞治疗领域这一重要进展于3月24日登上了国际顶级学术期刊《Nature》 杂志头条。 据日本厚生劳动省统计，日本现有超过15万名脊髓损伤患者，每年新增病例约5000例。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-27
    脊髓损伤 瘫痪 iPS
  • 国际顶刊《Nature》发表中科奥格合作的基因编辑领域重大研究成果
    前沿研究
    国际顶刊《Nature》发表中科奥格合作的基因编辑领域重大研究成果
    2025年3月25日，中科奥格生物科技有限公司受邀出席《自然》（Nature）杂志全球新闻发布会。 公司董事长潘登科教授、首席科学家邓绍平教授代表团队，向《科学新闻》等20余家全球权威媒体介绍了基因编辑供体猪的情况，并回答了记者相关问题，受到全球关注。 此次发布会聚焦中科奥格参与的里程碑式研究成果《Gene-modified pig-to-human liver xenotransplantation》登上国际顶尖学术期刊《自然》。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-27
    中科奥格 基因编辑
  • 全国首例国产CAR-T细胞治疗药物跨境供药治疗取得成功
    临床研究
    全国首例国产CAR-T细胞治疗药物跨境供药治疗取得成功
    2025年3月26日，香港大学医学院召开新闻发布会， 宣布成功完成香港地区首例CAR-T细胞治疗末期多发性骨髓瘤患者，创香港引用内地制造先进细胞治疗产品先例 。 这一里程碑事件标志着全国首例国产CAR-T药品跨境供药治疗患者取得成功！ 再一次验证了伊基奥仑赛注射液的卓越疗效和安全性，也为国产CAR-T药物“出海”走向国际市场开辟出一条可行的新路径。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-27
    香港大学 多发性骨髓瘤 细胞治疗药物跨境供药

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