洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"基因治疗"相关的结果
  • 广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功

    广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗 地贫
    16
    0
    3个月前
  • 【基因治疗科普】抑癌基因与“长寿”

    【基因治疗科普】抑癌基因与“长寿”
    抑癌基因与 “长寿”。 来自耶鲁大学和奥维耶多大学的研究人员于2018年12月3日在Nature子刊Nature Ecology ＆Evolution杂志上发表的关于龟类长寿基因的研究论文显示龟类长寿的原因之一可能是因为其自身自带包括NF2在内的抗癌基因。 在免疫系统方面，巨型陆龟的穿孔素基因家族的扩张使得编码穿孔素的PRF1发生复制，穿孔素是细胞毒性 T 淋巴细胞 (CTL) 和自然杀伤细胞 (NK) 功能的重要组成部分，它们在抵抗病原体和癌症方面发挥着重要作用；另外，颗粒酶基因家族的扩张使得编码颗粒酶的基因发生复制，颗粒酶也在免疫系统中起到重要的作用。
    神拓生物
    抑癌 基因治疗
    27
    0
    3个月前
  • 又一家基因治疗公司倒闭了

    又一家基因治疗公司倒闭了
    近日，根据 Endpoints News报道，基因治疗公司Lacerta Therapeutics已经倒闭，并出售了其资产。 根据一份来自Lacerta公司董事会成员Jackson Streeter的邮件，Lacerta成为“在过去几年中早期基因治疗非常困难的融资环境的受害者”。 根据Lacerta公司董事会成员Jackson Streeter透露，目前 Lacerta公司已经停止运营，资产已经出售给一个未公开的买家。
    佰傲谷BioValley
    基因治疗
    21
    0
    3个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--QbD应用概述

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--QbD应用概述
    随着基因治疗领域的快速发展，AAV载体因其较高的转染效率和安全性成为了一种最常用的基因治疗病毒载体。 然而，在其CMC开发过程中仍面临许多挑战，例如复杂的生产工艺、产品质量的一致性以及规模化生产的稳定性等问题。 类似于生物大分子药物（例如单抗），FDA也希望基因治疗产品能够遵循QbD理念，使得产品开发过程更加具有系统性、可控性和可预测性，实现生产工艺的稳健和产品质量的稳定可靠。
    派真生物PackGene
    基因治疗
    31
    0
    3个月前
  • 基因治疗领军人物James Wilson将全职创业，新成立两家公司，已引进三条管线

    基因治疗领军人物James Wilson将全职创业，新成立两家公司，已引进三条管线
    据美通社报道，基因治疗领域领军人物 James Wilson 即将离开宾夕法尼亚大学， 全身心投入创业实体中。 他曾在该校领导基因治疗领域规模最大、最具影响力的学术团体之一。 Wilson 40 年前就开始从事基因治疗工作，1993 年他被聘用到宾夕法尼亚大学，并创建了第一个也是最大的基因治疗学术项目。
    生辉
    宾夕法尼亚大学 基因治疗
    26
    0
    3个月前
  • 朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗

    朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗
    2024年7月30日，上海 —— 朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd.）宣布其用于治疗先天性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床III期患者入组。 这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。 LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体 的基因治疗药物 ，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网 膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。
    朗信生物
    RPE65 基因治疗
    28
    0
    3个月前
  • 国内11家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

    国内11家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
    近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其中11家公司的基本信息。 1、 溪砾科技完成超2亿元A轮融资，推进“可口服的基因疗法”。
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗
    22
    0
    3个月前
  • 对话北京创新药新政下的药企 ｜ 年内实现三个“首”突破，安斯泰来将引入肿瘤、基因治疗等更多新药

    对话北京创新药新政下的药企 ｜ 年内实现三个“首”突破，安斯泰来将引入肿瘤、基因治疗等更多新药
    安斯泰来1994年进入中国市场，并把区域总部设在北京。 受益政策利好，过去一年来，安斯泰来中国达成了一系列公司历史上的“首个”。 《北京创新医药发展新政》从创新药械研发、临床实验、审评审批、生产制造、流通贸易、临床应用等八个方面提出32条举措。
    安斯泰来中国
    创新医药 肿瘤 基因治疗
    30
    0
    3个月前
  • 基因治疗革命性创新技术，ELEVECTA稳转细胞系正式发布

    基因治疗革命性创新技术，ELEVECTA稳转细胞系正式发布
    “一针治愈”的基因疗法带给了遗传性疾病和获得性疾病一针治愈的希望，其中， 腺相关病毒 (AAV) 是目前商业药物和临床试验中均被验证成功的载体，已然成为了更具吸引力的选择之一 。 自2012年Glybera发布以来，基因治疗受到了全世界的关注，截至目前，全球已获批上市共8款AAV基因疗法（图1）。 当前，传统的AAV生产主要通过三质粒瞬时转染或辅助病毒感染等复杂工艺的方式，虽然也取得了很大进展，但仍面临一系列挑战，比如：。
    Cytiva思拓凡
    基因治疗
    27
    0
    3个月前
  • 基因治疗罕见癫痫数据发布，3名患者用药耐受性良好

    基因治疗罕见癫痫数据发布，3名患者用药耐受性良好
    Neurogene是一家临床阶段公司，旨在为患有罕见神经系统疾病的患者和家庭提供改变生命的基因药物。 前不久，该公司宣布了其正在进行的Rett综合征(雷特综合征)1/2期基因治疗临床试验的初步安全性和耐受性数据，该数据显示，三名接受NGN-401治疗的患者总体上耐受性良好，给药后约九个月、六个月和三个月进行随访。 NGN-401在三位患者中耐受性良好。
    罕见病信息网
    罕见癫痫 基因治疗
    20
    0
    3个月前