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"基因治疗"相关的结果
  • 1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗

    1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗
    10月9日， 伦敦 ，专注于改变肾脏疾病治疗的开创性基因治疗公司Purespring Therapeutics宣布完成8000万英镑（1.05亿美元）B轮融资。 这轮超额认购由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资者Syncona Limited等跟投。 Purespring成立于布里斯托尔大学儿科肾脏医学教授Moin Saleem的工作之上，是第一家通过其专有的腺相关病毒（AAV）基因治疗平台直接靶向足细胞（ podocyte ）成功治疗肾脏疾病模型的公司，足细胞是一种与约60%的肾脏疾病有关的特殊细胞。
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    基因治疗 肾脏疾病
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    1个月前
  • 基因治疗先驱Jim Wilson新公司获1亿美元资助

    基因治疗先驱Jim Wilson新公司获1亿美元资助
    10月8日， 费城，基因治疗先驱 Jim Wilson教授 创立的新疗法公司GEMMA Biotherapeutics（“GEMMABio”）宣布与 Oswaldo Cruz Foundation ("Fiocruz") 达成重大协议，该基金会是巴西卫生部下属的公共卫生研究机构，在生物制造方面拥有丰富的经验。 GEMMABio与巴西卫生部免疫生物制剂、生物制药和诊断的主要供应商Fiocruz合作，赞助了一项研究，该研究将在巴西公共资助的卫生保健系统Sistemaúnico de Saúde（SUS）下为巴西人民带来基因治疗。 Fiocruz将提供高达1亿美元的资金，用于进行临床研究和制造，最终确保项目获得批准，使该国能够以更实惠的成本增加罕见病治疗的分布。
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    巴西卫生部 基因治疗先驱 基因治疗
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    1个月前
  • 全球基因治疗的临床概况

    全球基因治疗的临床概况
    2012年欧洲批准Glybera，这是西方国家首个基因治疗产品，也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。 据弗若斯特沙利文数据显示， 2015 年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。 到 2016 年，全球和国内基因治疗市场规模分别为 5,040 万美元、 1,500 万元； 2020 年全球基因市场规模有所增长，达到 20.8 亿美元。
    小药说药
    基因治疗
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    1个月前
  • 基因治疗CMC避坑指南｜专题十：基因治疗CDMO选择指南

    基因治疗CMC避坑指南｜专题十：基因治疗CDMO选择指南
    CMC信息涵盖保障产品安全、鉴别、纯度、规格、效价这些质量属性。 我们发现临床研究的各个阶段都有可能因为CMC问题导致hold，BLA阶段也会因为CMC问题导致退审。 比例之高令人咋舌，也让行业从业人员愈发重视CMC。
    同写意
    基因治疗 CDMO
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    1个月前
  • 基因治疗黏多糖贮积症最新进展

    基因治疗黏多糖贮积症最新进展
    REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划，即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点，以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评， BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。
    罕见病信息网
    黏多糖贮积症 基因治疗 黏多糖
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    1个月前
  • Fiocruz豪掷一亿美金，联手GEMMABio实现基因治疗自由

    Fiocruz豪掷一亿美金，联手GEMMABio实现基因治疗自由
    当地时间10月8日，由基因治疗先驱Jim Wilson博士创立的新疗法公司GEMMABiotherapeutics（以下简称"GEMMABio"）宣布与巴西卫生部下属的公共卫生研究机构Fiocruz基金会达成重要合作。 此次合作中，GEMMABio将与Fiocruz携手推动巴西的基因治疗研究。 Fiocruz将投入高达1亿美元的资 金，用于资助临床研究和生产 ，旨在降低罕见病的治疗成本，并以巴西公共卫生系统可以承受的价格惠及患者。
    宜明生物
    基因治疗
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    1个月前
  • 广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道

    广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道
    今天（10月9日），广东省人民政府办公厅召开新闻发布会，会上重磅发布了《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》。 该方案涉及创新药械全链条支持、创新平台和基础设施建设、 促进临床研究、 加快审评审批、医保支持、金融支持等多个方面，以促进生物医药产业的全链条高质量发展。 关于进一步推动广东生物医药产业 高质量发展的行动方案。
    细胞与基因治疗领域
    细胞治疗 基因治疗
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    1个月前
  • 基因治疗超罕见疾病：遗传学家的视角

    基因治疗超罕见疾病：遗传学家的视角
    摘要： 近年来，基因治疗取得了显著进展。 大多数遗传疾病被认为是非常罕见或超罕见的，这里定义为病例少于1:100,000，但12种批准的基因治疗中（不包括RNA治疗），只有一种针对超罕见疾病。 在美国，罕见病被定义为影响少于20,000名患者的疾病。
    生物制品圈
    基因治疗
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    1个月前
  • 超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗

    超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗
    10月 8日， 伦敦和东京，AviadoBio和 安斯泰来（ Astellas）宣布就AVB-101的达成独家选择权和许可协议，AVB-101是一种基于AAV的基因治疗，处于治疗前突蛋白突变额颞叶痴呆症（FTD-GRN）患者的1/2期开发。 AviadoBio于2019年在伦敦国王学院Chris Shaw教授的实验室研究基础上成立， Chris Shaw 一直在研究将微剂量的疗法直接注射到大脑物质中的方法。 FTD是一种毁灭性的早发性痴呆症，通常在诊断后3至13年内导致死亡。
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    Avia Inc. 基因治疗
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    1个月前
  • 专家解读 | 揭秘基因治疗纯化的关键要素

    专家解读 | 揭秘基因治疗纯化的关键要素
    赛默飞生物工艺
    基因治疗
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    1个月前