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"基因治疗"相关的结果
  • 国内11家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

    国内11家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
    近期 ，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其中11家公司的基本信息。 1、 瑞普晨创完成超亿元A轮融资。
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗
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    2周前
  • 解锁基因治疗潜力：探索细胞和质粒工程的创新路径

    解锁基因治疗潜力：探索细胞和质粒工程的创新路径
    随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。 近日，Sangamo Therapeutics的在研AAV基因疗法ST-920针对法布里病获FDA加速批准路径， 有望提前三年上市，且简化研究步骤。
    医麦客
    基因治疗
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    2周前
  • 【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式

    【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式
    科研翘楚与产业化明星的初心。 杨辉教授：现任辉大基因首席科学顾问。 中科院上海药物所研究员、基因治疗中心（筹）主任、博士生导师。
    佰傲谷BioValley
    中科院 基因治疗
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    3周前
  • AI+基因治疗｜Dyno与罗氏达成合作，预付款5000万美元，总价值超10亿美元

    AI+基因治疗｜Dyno与罗氏达成合作，预付款5000万美元，总价值超10亿美元
    2024年10月24日，应用人工智能实现体内基因递送的基因技术公司Dyno Therapeutics宣布与罗氏开展第二次研究合作，共同开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于针对神经系统疾病的基因疗法。 Dyno和罗氏此前曾于2020年10月宣布了一项针对神经系统疾病和肝脏导向疗法的研究合作与许可协议。 根据这项新的合作条款，Dyno Therapeutics将为罗氏提供更多机会，利用该公司在该领域领先的平台和序列设计技术实现体内基因递送。
    智药邦
    神经系统疾病 基因治疗
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    3周前
  • 【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式

    【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式
    科研翘楚与产业化明星的初心。 杨辉教授：现任辉大基因首席科学顾问。 中科院上海药物所研究员、基因治疗中心（筹）主任、博士生导师。
    佰傲谷BioValley
    中科院 基因治疗
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    3周前
  • IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇

    IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇
    近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。 衣壳设计是为不同临床应用开发定制rAAV的主要策略。
    派真生物PackGene
    基因治疗 AAV
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    3周前
  • 今日《自然》：基因操控进入AI新时代！设计数千种DNA“开关”，有望带来精准基因治疗

    今日《自然》：基因操控进入AI新时代！设计数千种DNA“开关”，有望带来精准基因治疗
    因此， 如何从未经开发的DNA序列中挖掘有治疗潜力的CRE，成为科学界面临的一大挑战。 今日，来自博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）、杰克森实验室（The Jackson Laboratory）、耶鲁大学医学院等机构的联合研究团队借助AI技术，实现了前所未有的特异性基因调控。 这项研究基于机器学习 合成了数千个全新的CRE，它们可以精准控制基因在不同细胞类型中的表达情况，并且具有比天然CRE更强的细胞类型特异性。
    学术经纬
    基因治疗
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    4周前
  • 国内7家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

    国内7家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
    最近 ，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其7家公司的基本信息。 1、 士泽生物完成逾亿元B1轮市场化融资，推进临床级iPS衍生细胞药开发。
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗
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    4周前
  • 慢病毒载体：基因治疗的利器还是双刃剑？

    慢病毒载体：基因治疗的利器还是双刃剑？
    近日，一篇最新发表的文章 《Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy》 显示， 在接受Skysona基因治疗的67例脑肾上腺脑白质营养不良（c-ALD）患者中，有7名患者不幸患上了血癌 ，包括6例骨髓增生异常综合征（MDS）和1例急性髓细胞白血病（AML），再次引发了公众对Skysona以及基于慢病毒载体的基因治疗产品安全性的关注 1,2 。 | 慢病毒载体的发展历程。 慢病毒（lentivirus）载体，源自人类免疫缺 陷病毒（HIV），是一种单链RNA病毒。
    禾沐基因
    HIV 基因治疗
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    1个月前
  • Nat Nanotechnol：上海药物所/浙大团队合作开发基因治疗新策略

    Nat Nanotechnol：上海药物所/浙大团队合作开发基因治疗新策略
    2024 年 9 月 19 日，中国科学院上海药物研究所 甘勇 研究员、 俞淼荣 副研究员与浙江大学 胡国庆 教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。 近年来，RNA 干扰（RNAi）技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。 然而，RNA 的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。
    医药速览
    浙江大学 Nat 基因治疗
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    1个月前