基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
摘要: 加快腺相关病毒(AAV)制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而,AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计(QbD)方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
生物制品圈
基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
摘要: 加快腺相关病毒(AAV)制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而,AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计(QbD)方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
生物制品圈
基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
摘要: 加快腺相关病毒(AAV)制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而,AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计(QbD)方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
药时空
刚刚!FDA批准首款AADC缺乏症基因治疗产品上市,一次治疗5年有效
11月13日,PTC Therapeutics宣布, 美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi (eladocagene exuparvovec) 用于治疗 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)的儿童和成人患者,无论他们的疾病严重程度为何 。 据新闻稿 ,这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 此前,这款基因治疗以 Upstaza™于2022年11月 获得欧盟委员会批准上市 , 成为直接注入大脑的首款获批基因疗法,也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
药研网
基因治疗在罕见病的临床应用
摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中,我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展,重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒(AAV)载体的使用,特别是在Luxturna中,该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
生物制品圈
国内一基因治疗公司完成1.5亿元A轮融资
11月8日, 专注于基因治疗创新药的研发和商业化的 康霖生物科技(杭州)有限公司(以下简称“康霖生物”)宣布,公司于近日顺利完成A轮融资,本轮融资由 浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金与老股东浙江秘银投资管理有限公司共同投资 ,总融资额 1.5亿元 。 本轮融资将助力公司各类在研管线的加速推进,其中核心产品之一—KL003细胞注射液(治疗输血依赖性β-地中海贫血)于2024年1月获得中国药监局新药临床试验许可,开始临床试验。 关于浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金。
细胞与基因治疗领域
基因治疗在罕见病的临床应用
摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中,我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展,重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒(AAV)载体的使用,特别是在Luxturna中,该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
抗体圈