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"基因治疗"相关的结果
  • 艾滋病病毒基因治疗最新进展

    艾滋病病毒基因治疗最新进展
    遗传工程技术的最新进展重新点燃了人们的兴趣，导致2017年首个针对遗传突变的基因治疗产品获得批准。 基因治疗（GT）可以在体内或体外进行。 目前有超过5000种基因治疗产品正在针对各种遗传性、慢性和传染性疾病进行试验（ 访问日期为2023年10月30日）。
    生物制品圈
    艾滋病 基因治疗
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    1个月前
  • 腺相关病毒作为人类疾病基因治疗的载体

    腺相关病毒作为人类疾病基因治疗的载体
    摘要： 腺相关病毒（AAV）因其极低的致病性以及在不同组织中建立长期基因表达的能力，已经成为临床基因治疗中的关键传递工具。 重组腺相关病毒（rAAV）经过工程改造以增强特异性，并被开发为治疗各种疾病的工具。 然而，随着rAAV作为治疗方法的更广泛应用，需求的增加为现有的生产方法带来了挑战。
    生物制品圈
    腺相关病毒 基因治疗
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    1个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--ITR设计

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--ITR设计
    ITRs（反向末端重复序列）是生产rAAV载体所需的唯一顺式作用元件，它们位于AAV基因组的两侧，是AAV基因组自我复制的起点以及触发病毒包装的信号，在病毒的复制和包装过程中起关键作用。 ITR区域的完整性对重组腺相关病毒(rAAV)的生产以及活性至关重要，缺失、突变的ITR可能导致AAV病毒产量及活性降低。 AAV2 ITR是使用最广泛的，其可以与各种血清型兼容，ITR的Flip构型与3’端靠近的位置为B-B’回文结构，而Flop构型与3’端靠近的位置为C-C’回文结构。
    派真生物PackGene
    基因治疗 CMC
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    1个月前
  • 亚历山大病基因治疗最新进展

    亚历山大病基因治疗最新进展
    Astellas制药美国公司前不久宣布，该公司已与麻省大学医学院签署了一项赞助研究协议以推进腺相关病毒（AAV）载体介导的基因疗法研究，用于治疗亚历山大病（Alexander disease，AxD），一种致命的超罕见疾病，其目前唯一的治疗选择是支持性护理。 这项合作是一项重点倡议的一部分，旨在通过创新的R&D模式(包括由研究者主导的研究)为罕见疾病患者提供价值。 当前协议有效期为一年，且Astellas有机会将其延长至两年。
    罕见病信息网
    Astellas 亚历山大病 基因治疗
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    1个月前
  • 上海药物所和浙大团队合作开发出高效递送系统，为基因治疗提供新策略

    上海药物所和浙大团队合作开发出高效递送系统，为基因治疗提供新策略
    近日，中国科学院上海药物研究所 甘勇 研究员、 俞淼荣 副研究员与浙江大学 胡国庆 教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。 该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了 胆固醇在调控外泌体递释 RNA 药物中的关键作用及其背后的机制，并开发出高效的工程化外泌体 RNA 递释系统，为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。 近年来，RNA 干扰（RNAi）技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。
    细胞与基因治疗领域
    浙江大学 基因治疗
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    1个月前
  • 成立三年，提前获FDA批准进入临床，因诺惟康专攻基因治疗递送难题

    成立三年，提前获FDA批准进入临床，因诺惟康专攻基因治疗递送难题
    据Mordor Intelligence数据，2024年全球基因治疗市场规模预计为71.8亿美元，预计到2029年将达到246.7亿美元，在预测期内（2024-2029年）复合年增长率为28%。 基因治疗为许多疾病的治疗开辟了一条新途径。 基因治疗药物可通过DNA、RNA或者核糖核蛋白（RNP）的形式存在，这其中关键的技术是如何将它们递送到细胞内。
    动脉网
    基因治疗
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    2个月前
  • 《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！

    《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！
    LCA 是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网 膜疾病， 在LCA有效治疗广泛开展之前， 很多患儿在孩童时期就已经成为法定盲人 。 目前已经发现27个LCA的致病基因，如 GUCY2D 。 LCA患者中约11.7%存在 GUCY2D 基因突变，患者常合并眼球震颤和畏光，这种基因型的患者视力损害严重，可合并眼窝凹陷、指眼征、斜视、瞳孔对光反射迟钝等。
    医学新视点
    GUCY2D 遗传性视网膜疾病 基因治疗
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    2个月前
  • 安斯泰来关闭一家基因治疗工厂

    安斯泰来关闭一家基因治疗工厂
    近日，根据Biospace报道，Astellas（安斯泰来）公司旗下的Astellas Gene Therapies将关闭其位于旧金山的一家基因治疗工厂，并将基因治疗生产转移至北卡罗来州的另一家工厂。 受此影响，将裁员至少17人，影响数十人。 根据安斯泰来发言人在一封邮件中所诉，该举动将会影响100名员工。
    佰傲谷BioValley
    Astellas 基因治疗
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    2个月前
  • 基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼

    基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼
    近日，Krystal Biotech的全资子公司Jeune Aesthetics宣布了其I期临床试验PEARL-1中关于基因疗法KB301用于眼角皱纹（队列3）和颈部动态皱纹（队列4）治疗的安全性和有效性数据。 KB301是一种可直接皮内注射至皱纹处的基因疗法，该疗法采用Krystal Biotech的创新型、非复制缺陷、非整合的HSV-1载体，将两个拷贝的COL3A1基因递送到皮肤靶细胞中，从而提高III型胶原蛋白表达水平，以应对由于胶原蛋白减少和皮肤细胞外基质损伤而导致的皮肤老化。 剩余的18名受试者在接受了颈部区域的KB301注射后两个月内进行了美容改善评估。
    细胞与基因治疗领域
    皱纹 衰老 基因治疗
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    2个月前
  • 这家老牌基因治疗公司全线停止AAV

    这家老牌基因治疗公司全线停止AAV
    近日，在BioMarin向美国证券交易委员会（SEC）提交的一份文件中，宣布了一项裁员225人的计划。 本次裁员是BioMarin公司今年内宣布的第二次裁员计划。 这是由于Roctavian的“商业失败”，使得BioMarin公司血本无归，下定决心进行转型，放弃AAV之路。
    佰傲谷BioValley
    基因治疗
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    2个月前