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"基因治疗"相关的结果
  • 国内9家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

    国内9家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
    8月份，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其9家公司的基本信息。 1、 神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资。
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗
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    2个月前
  • 基因治疗小圆桌：腺相关病毒载体在基因治疗研究中的应用

    基因治疗小圆桌：腺相关病毒载体在基因治疗研究中的应用
    2003 年至 2023 年期间，以 rAAV 为递送载体的基因治疗项目呈指数型增长趋势。 Glybera 是全世界首个批准上市的基因疗法药物，成为基因疗法商业化的里程碑事件。 截至目前，全球获批的 AAV 基因治疗药物已经有8款。
    贝思奥生物Bionce
    基因治疗
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    2个月前
  • 大事记 | 南京贝思奥首款全球最低剂量基因治疗药BN-1001眼用注射液IND获批

    大事记 | 南京贝思奥首款全球最低剂量基因治疗药BN-1001眼用注射液IND获批
    2024年8月28日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗I类创新药BN-1001眼用注射液的新药临床试验（IND）申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默认许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD)。 贝思奥公司凭借其在生物技术领域的深厚积累，成功打造的CMC药学平台，不仅为该注射液的研发提供了强有力的技术保障，还为公司其他管线研究提供了全面的技术支持。 南京贝思奥 (BIONCE) 生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于基于重组病毒的基因治疗药物的研发、生产与质量控制，并研制具有自主知识产权的临床基因治疗药物。
    贝思奥生物Bionce
    基因治疗
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    2个月前
  • 罕见病细胞和基因治疗商业化路径

    罕见病细胞和基因治疗商业化路径
    罕见病细胞和基因治疗商业化路径。 细胞和基因治疗是当前最具发展潜力的全球性生物医药领域之一，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗， 为难治性疾病尤其是 遗传性罕见病 带来长期疗效甚至是治愈的希望， 为患者、家庭和社会带来巨大的价值。 拥有全球最大的罕见病患者群体，中国罕见病产业是否能在产品创新和商业模式上取得突破。
    罕见病信息网
    基因治疗
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    2个月前
  • 国内首款！诺思兰德基因治疗新药NL003 Ⅲ期临床试验揭盲

    国内首款！诺思兰德基因治疗新药NL003 Ⅲ期临床试验揭盲
    近日，诺思兰德研发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）治疗下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验 静息痛适应症 按既定计划揭盲，主要指标符合预期。 初步结果表明：主要终点指标 180天 疼痛完全消失率结果 ，NL003组显著优于安慰剂对照组 （p<0.0001) ；本品安全性良好，未发现与药物相关的严重不良反应。 根据缺血程度的不同，临床上采用Rutherford分级，将下肢缺血性疾病从轻到重分为0-6级，其中4-6级属于严重下肢缺血性疾病（CLI），临床症状主要以腿部和脚部静息痛、溃疡及坏疽为主，随疾病的进展，感染、溃疡和坏疽逐渐恶化，严重者将面临截肢甚至死亡。
    细胞与基因治疗领域
    坏疽 基因治疗 NL003
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    3个月前
  • 裁员砍管线，全力押注一款基因治疗

    裁员砍管线，全力押注一款基因治疗
    近期，Precigen公司发布了2024年第二季度财报，宣布一系列缩减开支的措施，包括裁员20%、暂停部分临床管线、停止所有临床前管线、关闭子公司运营，以全力支持推进核心管线的潜在商业化进程。 该公司的核心管线PRGN-2012是一款基因治疗，而基因治疗产品的盈利能力一直被质疑，包括基因治疗老牌公司蓝鸟还在借贷生存。 延伸阅读： 蓝鸟再度贷款。
    佰傲谷BioValley
    基因治疗
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    3个月前
  • “基因治疗与细胞治疗的临床转化：技术前沿与医疗革新”——广东医谷金鼎夜话

    “基因治疗与细胞治疗的临床转化：技术前沿与医疗革新”——广东医谷金鼎夜话
    基因治疗和细胞治疗技术正成为生物医药领域的重要分支，它们在治疗遗传性疾病、癌症和某些难治性疾病方面展现出巨大潜力。 随着科学界对基因编辑工具如CRISPR-Cas9的掌握日益成熟，以及细胞疗法如CAR-T细胞疗法的临床应用不断取得突破，我们正处于一个医疗技术革新的新时代门槛上。 主办单位： 广东医谷产业小镇。
    广东医谷
    癌症 细胞治疗 基因治疗
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    3个月前
  • 真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望

    真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
    脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一种常染色体隐性遗传病，主要影响婴儿和儿童。 大多数SMA患者的SMN1基因发生了突变，导致他们体内缺乏一种叫做运动神经元存活蛋白（SMN蛋白）的重要蛋白质。 到目前为止，全球有3款SMA疗法获批， 《诺西那生纳如何治疗SMA》 一文已经详细介绍了基于反义寡核苷酸药物（Antisense Oligonucleotides, ASO）的治疗方法，本文则聚焦曾被称为“史上最贵药物”的基因疗法Zolgensma，看它是如何帮助SMA患者的。
    罕见病信息网
    SMN1 spinal muscular atro 基因治疗
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    3个月前
  • 国内14家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

    国内14家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
    近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其中14家公司的基本信息。 1、 以慈生物完成数千万元天使轮融资。
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗
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    3个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性
    AAV载体基因治疗产品是由 DNA、蛋白质和相应辅料组成的复杂混合物 ，其产品自身或产品相关杂质本就存在异质性。 这些产品变异体可能被当作产品变异体，也可能会被列为产品相关杂质，这取决于是否与目标产品分子在活性、效力和安全性方面性质相当，对产品质量是否有负面影响。 例如，治疗A型血友病的AAV载体基因治疗产品Roctavian，由于其使用的表达盒超出了AAV5血清型的最大包装能力，在分析患者肝活检样本时发现“有30-40%为全长或ITR融合的表达载体，这表明有相当部分AAV包装是不完整的，例如缺少5’或3’ITR，并且相邻的启动子或polyA区域也可能被截断…”。
    派真生物PackGene
    AAV 基因治疗
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    3个月前