基因治疗CRO/CDMO是黄金赛道（CXO）中的黄金赛道。
本文主要分为三个部分：基因治疗CRO/CDMO概况，全球基因治疗CRO/CDMO梯队排名和重点基因治疗CRO/CDMO公司情况。
基因治疗CRO/CDMO概况
和传统药物CRO相比，基因治疗CRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括：1、目的基因的筛选、确认与功能研究；2、针对目的基因的模型构建；3、载体选择和构建。
图片来源：和元生物招股说明书
2016年至2020年，全球基因治疗CRO市场规模从4.0亿美元增长至7.1亿美元。随着基因治疗行业的快速发展，未来全球基因治疗CRO市场规模将持续稳步增长，预计于 2025年增至17.4亿美元。2016年至2020年，中国基因治疗CRO市场规模从1.7亿元增长至3.1亿元，预计将于 2025年增至12.0亿元。
图片来源：Frost& Sullivan 和元生物招股说明书
全球基因治疗CDMO行业处于快速发展阶段。2016年至2020年，市场规模从7.7亿美元增长到17.2亿美元，年复合增长率达22.4%；预计到2025年，全球基因治疗 CDMO市场规模将达到78.6亿美元，2020年至2025年的年复合增长率将上升至35.5%。国内基因治疗CDMO行业经过近年的稳定增长，将迈入高速发展阶段。2018年至2022年，CDMO市场规模从8.7亿元增长到预计32.6亿元，年复合增长率达39.3%；预计到2027年，市场规模将增长至197.4亿元，2022年至2027年的预期年复合增长率将高达43.3%。
全球基因治疗CRO/CDMO梯队排名
全球基因治疗CRO/CDMO梯队排名
基因治疗CRO/CDMO领域的主要公司包括Lonza、OxfordBioMedica、Catalent、查尔斯河、BrammerBio、CELLfor CURE、药明康德子公司无锡生基医药、和元生物、金斯瑞生物科技、康龙化成、博腾股份子公司博腾生物等。
图片来源：药事纵横
主要公司的服务内容、工艺特征和生产规模的比较
资料来源：和元生物招股书
重点公司概况
Lonza成立于1897年，致力于提供用于临床和长期商业生产的病毒载体和细胞基因治疗产品，具有超过20年的cGMP生产经验。Lonza的经营项目包括针对异体和自体细胞疗法以及病毒载体生产的服务：①工艺开发和生物分析服务；②符合cGMP规范的生产制造；③自体和异体细胞疗法生产服务；④用于基因治疗的病毒载体生产；⑤流程监督与管理支持；⑥原材料采购服务。2020年，Lonza营业收入为45.08亿瑞士法郎。
Oxford BioMedica 成立于1995年，致力于在慢性病毒载体和细胞疗法的研究、开发和制造，目前已在肿瘤、眼科和中枢神经系统疾病领域建立了一整套基因和细胞治疗候选产品组合。Oxford BioMedica 作为诺华Kymriah慢病毒载体的供应商，与诺华在临床级病毒载体上合作深入。2020年，Oxford BioMedica 营业收入为 8,772.80万英镑。
Catalent成立于2007年，提供腺相关病毒以及其他病毒载体、疫苗、溶瘤病毒和CAR-T免疫治疗开发和生产相关的全方位服务，具体包括：①提供从药物开发到药物灌装、制造和包装的综合解决方案；②聚焦商业化生产的工艺开发与放大；③面向临床试验且符合GMP规范的生产；④关于药品的生产工艺和验证方法的分析服务。2020财年，Catalent营业收入为30.94亿美元。Catalent今年5月宣布收购了比利时Promethera Biosciences的细胞治疗制造子公司肝细胞治疗支持公司，继去年2月Catalent以3.15亿美元收购比利时细胞和基因疗法公司MaSTherCell Global之后又一次出手并购基因/细胞治疗领域CDMO。在2019年5月20日Catalent宣布以高达12亿美元完成对Paragon BioServices公司的收购，Paragon BioServices公司是一家领先的基因治疗病毒载体开发和制造公司。
查尔斯河：21年花费近3亿美元收购基因治疗CDMO公司Vigene Biosciences，以增强基因治疗合同开发和制造组织（CDMO）提供基于病毒载体的基因递送解决方案。Vigene在腺相关病毒（AAV）CGMP生产方面拥有丰富的研究经验，主要用于基因疗法和基因修饰的细胞疗法，也是基因疗法以及包括慢病毒在内的其他主要病毒载体最常用的递送解决方案。
Brammer Bio创办于2016年，由Brammer Biopharmaceuticals与Florida Biologix合并而成。是一家封闭式控股公司，为开发基因疗法和基因修饰细胞疗法的制药公司提供外包研究和制药服务。赛默飞世尔科技公司（Thermo Fisher Scientific Inc）2019年以17亿美元收购BrammerBio，以扩大这家实验室设备公司在快速增长的基因治疗领域的存在。
CELL for CURE，2013年成立，位于法国，是欧洲最早也是规模最大的CDMO之一，专注于细胞与基因治疗药物的生产。2018年被诺华收购。
日本还有三家大公司布局了细胞治疗CDMO。
富士胶片:2019年1月3日，FUJIFILM公司美国子公司FUJIFILM Cellular Dynamics，Inc。（FCDI）宣布将斥资2100万美元开设符合美国药品生产管理规范（cGMP）标准的新生产设施。据FCDI称，该设施将支持FCDI的内部细胞治疗管道，并作为iPS细胞产品的合同开发和制造组织（CDMO）。
2017年10月，日本尼康细胞创新公司(Nikon Cell Innovation) 签订了一项协议，为美国Athersys制造细胞疗法多功能干细胞的临床用品，这是缺血性中风的候选疗法。
2017年5月日本日立化学有限公司(东京，日本)从CaladriusBioSciences 公司收购美国PCT细胞治疗服务公司，从而成为细胞治疗产品的CMO服务商。
国内基因治疗主要公司：
（1）无锡生基医药
无锡生基医药成立于2017年，是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，致力于赋能全球客户、加速细胞和基因治疗产品研发生产进程。无锡生基提供针对肿瘤的CAR-T、腺相关病毒类载体及质粒载体研究，目前基因治疗CDMO业务包含以下具体服务：①生产工艺研究，包括工艺优化、平台发展、工艺放大与工艺验证；②面向临床试验的细胞治疗和基因治疗产品的小批量生产；③细胞治疗和基因治疗产品的商业化生产；④相关测试服务。
（2）和元生物
和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床I-III期及商业化GMP生产等一体化CRO/CDMO服务。截至本招股说明书签署日，公司累计合作CDMO项目超过90个，执行中的CDMO项目超过50个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T等基因药物的Pre-IND、Post-IND各阶段，研发技术产业化持续推进。和元生物申请科创板上市已获上交所受理，公司团队实力强，加上资本助力，未来可期。
数据来源：和元生物招股书
（3）金斯瑞生物科技
金斯瑞生物科技成立于2015年，主要从事生命科学研究与应用服务及产品提供业务，目前包括四个主要平台：①CRO平台；②生物药品合同开发及生产组织CDMO平台；③工业合成产品平台；及④综合性全球细胞治疗平台。其中，CDMO平台提供涵盖非注册临床、工艺开发、注册临床和商业化全阶段质粒病毒生产的基因细胞治疗整体解决方案。2020年，金斯瑞生物科技营业收入为3.91亿美元，其中细胞与基因治疗CDMO业务收入为620万美元。
（4）康龙化成
2020年11月，康龙化成通过收购AbsorptionSystems 和Allergan Biologics，弯道超车，完成在细胞基因治疗赛道的布局。2021年2月与艾伯维公司签订正式协议收购其旗下位于英国利物浦的AllerganBiologics Limited，建立细胞和基因产品的CDMO服务。AbsorptionSystems主要业务是为大分子/小分子药物、基因和细胞疗法及医疗器械产品提供非临床体外和体内实验室分析、生物学测试和动物测试服务，以支持相关药物、疗法及医疗器械产品的发现、开发和审批。
（5）博腾生物
苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司为依托，提供基因/细胞治疗工艺开发和生产一体化服务，加快药物从研发至商业化生产的转化。2020年度，签订基因治疗CDMO订单约5,600万元。
总结
未来5年将进入基因&细胞治疗商业化应用的爆发时期，会产生巨大的产能缺口和外包需求，CGTCDMO有望成为黄金赛道中的新机会，目前国内外公司都在通过并购和依靠自身力量积极布局这一新领域，未来前景看好。
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