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首次!先天性耳聋基因治疗临床试验成功

细胞基因治疗前沿
673
6个月前

先天性耳聋

基因治疗


近期,全国青联委员,上海市欧美同学会医疗卫生分会理事,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院(上海市五官科医院)耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来受邀在第30届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年会发言,向全球同道分享了国际首个成功的先天性耳聋基因治疗临床试验数据。

舒易来医生在2023 ESGCT年会上分享耳聋基因治疗临床试验进展

ESGCT年会是全球最权威的基因治疗和细胞治疗领域的国际性学术会议之一。本次大会于10月24日—27日在比利时布鲁塞尔顺利举办,大会汇聚了全球2500多名基因治疗和细胞治疗领域的顶尖专家学者,包括来自世界各地的研究人员、科学家、医生和产业界专业人士,交流和分享最新研究成果、技术进展以及创新性治疗方法。舒易来主任医师此次受邀参加大会并分享令人瞩目的最新研究成果,受到国内外同道的广泛关注,发言结束后进行了热烈讨论。

2023 ESGCT年会会议现场

全球先天性耳聋患者高达2600万,我国每年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素相关,但临床上尚无任何治疗药物。解决这一医学界的世界难题需要长期不断地探索、坚持和多方合作。负责攻关该世界难题的舒易来主任医生致力于此领域的临床和科研工作长达十余年。

RRG-003是一款基于腺相关病毒 (AAV) 的治疗DFNB9的双载体基因补偿疗法。2022年10月,该团队正式启动我国首个遗传性耳聋基因治疗临床试验,并于2022年12月,完成国际上首例先天性耳聋患者基因治疗。目前首例患儿的听力恢复已持续10个月,并可进行日常对话。

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