4亿美元！基因治疗龙头，出售“全球最贵药物”权益！

基因治疗 uniQure

细胞基因治疗前沿

2023/05/16

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5月15日，基因治疗公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)宣布，公司已签订最终协议，将CSL Behring的HEMGENIX®(etranacogene dezaparvovec-drbl)净销售额中的一部分特许权使用费权益出售给HealthCare royalty (HCRx)和Sagard HealthCare，总收购价高达4亿美元。

根据协议条款，uniQure将获得3.75亿美元的预付款，以换取CSL Behring在2032年6月30日之前HEMGENIX®全球净销售额的最低特许权使用费，最高为购买价的1.85倍，或2032年6月31日至2038年12月31日期间最高为购买价的2.25倍。

如果2024年HEMGENIX®的净销售额超过预期，uniQue也有资格从HealthCare royalty 和Sagard HealthCare处获得额外的2500万美元里程碑付款。

uniQue预计，如果收到HEMGENIX®在美国首次销售的合同里程碑付款，该交易将使其现金流延长至2026年第二季度。并保留其与CSL Behring的现有商业化和许可协议下的所有其他特许权使用费和合同里程碑的权利，总额高达15亿美元。

Matt Kapusta

uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，此次融资为uniQure提供了即时、非股权稀释的资本，资金将用于我们的AAV基因治疗管线和研发平台，并推进潜在的突破性基因治疗，包括亨廷顿病的AMT-130、难治性颞叶癫痫的AMT-260、SOD-1 ALS的AMT-162和其他候选产品。此次交易也验证了HEMGENIX®的巨大潜力，同时大大降低了uniQue的商业化风险。

uniQure领导了基因治疗药物HEMGENIX®的开发，经药融云数据库查询显示，2020年6月24日，uniQure与CSL Behring达成了一项价值20亿美元的研发许可协议（首付款4.5亿美元），授予CSL Behring关于Hemgenix在全球的药物开发/商业化许可独家权益。

截图来源：药融云全球医药交易数据库

2022年11月22日，HEMGENIX®获得美国FDA批准上市，价格为350万美元。同时该疗法是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，也是目前全球最贵的药物。而后，HEMGENIX®又陆续在欧洲和英国均获批，均用于治疗B型血友病（《全球最贵“孤儿药”一针350万美元！首款成人B型血友病基因疗法！》）。

HEMGENIX®研发现状（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

参考资料：

[1] uniQure官网

[2] 药融云数据库

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