由Biogen前研发主管领导的神经疾病公司周一宣布了一项重大基因治疗交易，这是迄今为止最大的一笔交易。
Voyager Therapeutics再次与Neurocrine Biosciences进行基因治疗合作。两家公司曾在2019年达成了一项大型协议，其中帕金森氏症方面的合作在2021年2月宣告失败，该协议中的弗里德赖希共济失调研究仍在进行中。
在这笔预付价值1.75亿美元的新交易中，Voyager表示将与Neurocrine合作开发针对帕金森病等各种神经系统适应症的多种基因疗法。
三个针对“罕见中枢神经系统疾病”的候选基因疗法也是合作的一部分，但这些具体的靶点和适应症目前仍未公布。。Neurocrine还获得了这三种候选基因疗法的全球版权。
Neurocrine将支付1.36亿美元的现金和3900万美元的新发行股票，价格比Voyager的股价高出50%。最重要的是，除少数项目外，Neurocrine将为该协议的大部分成本提供资金。然而，这笔交易的大部分是里程碑式的：15亿美元用于开发，潜在的27亿美元用于产品商业化，外加版税。
除此之外，Neurocrine首席技术官Jude Onyia将加入Voyager的董事会。受此消息影响，开盘后，VYGR的股价上涨了20%以上。
该合作伙伴关系的一个关键部分是针对帕金森病和其他GBA1介导疾病的GBA1基因治疗计划，该计划结合有效载荷，用Voyager内部平台TRACER识别的新型衣壳替换该基因。
Neurocrine将负责GBA1项目，并进行一期试验。在试验结束后，Voyager公司可以选择以50/50的成本和利润来共同开发和共同商业化该项目，而不是支付某些里程碑和特许权使用费。
至于临床时间表，Voyager首席执行官Al Sandrock表示，当他的生物技术公司仍有GBA1项目时，预计将在2025年初将这种疗法引入临床。现在，根据 Sandrock 的说法，Neurocrine 正在制定自己的时间表，以使该项目通过临床前阶段。
Voyager表示，在新的基因治疗项目中，该生物技术公司有资格获得高达1.75亿美元的开发里程碑付款，以及每个项目的大量潜在商业里程碑付款。
Sandrock表示，GBA1项目的交易是一个竞争过程，多家公司都表现出了兴趣。Voyager首席财务官Allen Nunnally补充说，从商业角度来看，GBA1的机会很大程度上是由它与帕金森病的联系推动的。
Sandrock表示，下一步是考虑如何利用公司现有的资源。
“我们现在可以做很多不同的事情，”Sandrock说。在他看来，由于新验证的靶点和新方法的出现，几乎没有不可成药的靶点。输送仍然是一个必须解决的关键因素，血脑屏障仍然是一个问题。
Voyager周一在与投资者和分析师的电话会议上表示，该合作完成后，该生物技术公司目前的现金余额约为2.94亿美元。截至2022年，该公司的初步未经审计现金余额为1.192亿美元。
关于Voyager Therapeutics
Voyager Therapeutics, Inc.于2013年6月成立，基于创始科学家们长达20多年的工作。它是一种临床阶段的基因治疗公司，致力于开发改变生活的治疗，为患有中枢神经系统或中枢神经系统严重疾病的患者提供治疗。
关于 Neurocrine Biosciences
公司最初在美国加州于1992年1月注册成立，被于1996年5月重新合并在特拉华州。该公司推动中枢神经系统和内分泌相关类别的候选药物的发展。该公司的三个晚期临床项目是：恶拉戈利（elagolix）（其为激素释放拮抗剂，用于女性健康）、opicapone（帕金森病患者的抑制剂）以及ingrezza（用于抽动秽语综合征）。
参考资料：公司公告
近期基因治疗领域达成的其他交易：
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