基因治疗指通过修复致病基因，或者导入正确基因从而达到治疗效果的一种手段，这种革命性的医疗技术为治疗肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的希望。截至目前，全球共有45款基因治疗药物获批上市。其中在2022年，全球获批上市了9款基因治疗药物。本文将为大家分别介绍这9款基因治疗药物。
2022年全球上市的基因治疗药物大盘点
1. CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）
适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤
获批时间：2022年2月获得美国FDA批准上市；2022年5月获得欧盟批准上市；2022年9月获得日本批准上市
研发企业：传奇生物
截图来源：药融云全球药物研发数据库
CARVYKTI是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。CARVYKTI的CAR蛋白具有2种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
2.Amvuttra（vutrisiran）
适应症：成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变的多发性神经病
获批时间：2022年6月获得美国FDA批准上市；2022年7月获得欧盟批准上市；2022年9月获得日本批准上市
研发企业：Alnylam Pharmaceuticals
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Amvuttra是一款RNAi疗法药物，每3个月皮下注射一次。该基因治疗药物是一种双链小干扰RNA（siRNA），能够靶向并沉默特定的信使RNA（mRNA），在突变型和野生型转甲状腺素（TTR）制造出来之前进行阻断，减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，促进组织中沉积的TTR淀粉样蛋白的清除，并恢复这些组织的功能。据药融云数据库显示，该药关于家族性淀粉样神经病变的适应症今年先后共在3个国家获批上市，在研的还有一项关于Stargardt病的临床试验，目前还在临床前。
3. Upstaza（eladocagene exuparvovec）
适应症：芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症
获批时间：2022年7月获得欧盟批准上市
研发企业：PTC Therapeutics
Upstaza是一款以腺相关病毒2（AAV2）为载体的基因疗法，携带正常的编码AADC酶的DDC基因。它旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。据药融云数据库显示，该基因治疗药物今年获批在西方国家上市，包括欧盟、英国、冰岛、挪威、列支敦士登等地区。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
4. Zynteglo（betibeglogene autotemcel）
适应症：需要接受常规血红细胞输注的β-地中海贫血患者
获批时间：2019年5月获得欧盟批准上市；2022年8月获得美国FDA批准上市
研发企业：蓝鸟生物（bluebird bio）
Zynteglo是一款一次性基因治疗药物，通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中，以生产正常的血红蛋白，恢复红细胞功能，从而显著降低患者的输血需求。在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。蓝鸟生物Zynteglo在今年以前已在多国获批上市。其中，最早于2019年5月底获欧盟委员会（EC）批准，进入欧盟市场。后又在同年6月初，同步在挪威、冰岛、列支敦士登上市。据了解，该药当时定价为280万美元，超过诺华的基因疗法Zolgensma（定价210万美元），一跃成为当时“史上最贵药”。
Zynteglo各国研发现状
截图来源：药融云全球药物研发数据库
5. Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）
适应症：无因子VIII抑制剂史且未检测到AAV5抗体的重度A型血友病
获批时间：2022年8月获得欧盟批准上市
研发企业：BioMarin Pharmaceutical
Roctavian是一款基于腺相关病毒5（AAV5）的基因治疗药物，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注因子VIII）的需求。该药先后获得了欧盟和美国认证的多项特殊审批，是凝血因子VIII缺乏症治疗领域的一大重点药物。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
6. Skysona（elivaldogene autotemcel）
适应症：早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）
获批时间：2021年7月获得欧盟批准上市；2022年9月获得美国FDA批准上市
研发企业：蓝鸟生物（bluebird bio）
Skysona是蓝鸟生物第二款上市的基因治疗药物，利用Lenti-D慢病毒载体（LVV）进行体外转导，将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中。用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变的CALD患者。该疗法由患者自身的干细胞制成，是美国第一种可用于CALD的药物。该药定价为300万美元，超越了自己的Zynteglo疗法，刷新纪录，再次成为“全球史上最贵药”！（《蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布！再刷新高，成为"全球最贵药物"》）
7. Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）
适应症：B型血友病（先天性因子IX缺乏症）
获批时间：2022年11月获得美国FDA批准上市
研发企业：uniQure
Hemgenix是一款基于腺相关病毒5（AAV5）的基因治疗药物，通过静脉输注一次性给药。Hemgenix由携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体组成。该载体将因子IX的Padua基因变体（FIX Padua）携带到肝脏的靶细胞中，产生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，提高血液中因子IX水平，从而达到治疗目的。经药融云数据库查询显示，2020年6月，uniQure BV与CSL Ltd签订合作协议，CSL Ltd获得了该药在全球的药物开发以及商业化许可权。根据协议，uniQure BV将支付uniQure BV高达4.5亿美元的首付款，以及预计20.5亿美元的总支付金额。
uniQure BV与CSL Ltd关于Hemgenix的交易信息
截图来源：药融云全球医药交易数据库
8. Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）
适应症：对卡介苗（BCG）无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）
获批时间：2022年12月获得美国FDA批准上市
研发企业：Ferring Pharmaceuticals
Adstiladrin是一款基于不能复制的腺病毒载体的基因治疗药物。它将编码干扰素α-2b的转基因递送至膀胱，导致膀胱壁细胞产生大量的干扰素α-2b蛋白。这种全新的基因疗法可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。
9. Ebvallo（tabelecleucel）
适应症：EB病毒相关的移植后淋巴组织增生性疾病(EBV+PTLD)
获批时间：2022年12月获得欧盟批准上市
研发企业：Atara Biotherapeutics
Ebvallo是一款异基因EBV特异性T细胞免疫疗法，以人类白细胞抗原（HLA）限定的方式靶向并消除EBV感染的细胞。该基因治疗药物获得了FDA的突破性疗法认定和欧洲药品管理局(EMA)授予的优先药品认定(PRIME)。另外，该药还有关于淋巴组织增生性疾病、平滑肌肉瘤、肉瘤、噬血细胞综合征、鼻咽癌的临床试验已推进到临床2期试验阶段。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
信息参考：
[1] 各公司官网
[2] 药融云数据库
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