据美通社报道，基因治疗领域领军人物 James Wilson 即将离开宾夕法尼亚大学，全身心投入创业实体中。他曾在该校领导基因治疗领域规模最大、最具影响力的学术团体之一。Wilson 40 年前就开始从事基因治疗工作，1993 年他被聘用到宾夕法尼亚大学，并创建了第一个也是最大的基因治疗学术项目。他的实验室发现了灵长类动物中的一种病毒，称为腺相关病毒 (AAV)，可以将其改造成非常有效的基因递送载体。这些载体已成为首选的技术平台，并为基因治疗领域的近期复兴奠定了基础。Wilson 还通过建立 8 家生物技术公司，积极促进这些新基因治疗平台的临床和商业开发。他的研究重点是罕见遗传疾病，包括囊性纤维化、血脂异常、各种神经系统疾病和肝脏代谢疾病，以及解决边缘人群患者尚未满足的需求。迄今为止，他团队的成就包括 3 种 FDA 批准的基于 AAV 的基因疗法、40 多个正在开发的项目、95 项基因治疗相关技术专利以及 15 种不同疾病的首例住院研究。图 | James Wilson
据报道，此次转型的推动力是希望确保宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院基因治疗项目（GTP）在过去 30 年中取得的众多突破性发现能够转化为有效的治疗方法。他表示：“成立这两个新实体是加速基因治疗未来发展并更快地为患者提供治疗的下一步。我非常感谢 GTP 的同事们，他们为推动科学发展作出了重要贡献，使我们走到了今天这一激动人心的时刻，在我们开启基因治疗的新篇章时，他们将继续发挥重要作用。”其中，GEMMABio 将为罕见病患者开发创新药物，加速研究和推动全球罕见病患者获得改变生命的先进疗法；Franklin Biolabs 将作为基因药物研发公司的合同研究机构，为全球基因药物行业提供从发现到开发和分销的全面解决方案。GEMMABio 和 Franklin Biolabs 独立运营，但都将在大费城地区开展全球工作，其他研发地包括英国、巴西、韩国等地。GEMMABio 的资金来自一家未透露姓名的投资者财团的支持，而 Franklin Biolabs 的资金来自一位投资者。GEMMABio 已从 Passage Bio（该公司之前由 Wilson 创立）获得了三种临床阶段基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利，均针对严重儿科疾病，分别是 PBGM01（用于治疗 GM1 神经节苷脂沉积症）、PBKR03（用于治疗克拉伯病）和 PBML04（用于治疗异染性脑白质营养不良症）。Passage Bio 将获得 1000 万美元的首期付款，并有可能获得高达 1.24 亿美元的额外里程碑付款和未来特许权使用费。GEMMABio 将承担对宾夕法尼亚大学在许可计划方面欠下的所有剩余财务义务。Passage Bio 还将根据过渡服务协议以成本价提供某些服务，以支持将计划过渡到 GEMMABio。该公司还与 GEMMA Biotherapeutics 达成了一项新的战略研究合作，重点研究包括亨廷顿氏病在内的中枢神经系统适应症。此次交易预计将使 Passage Bio 的运营现金流延长至 2026 年第二季度末，使该公司能够专注于推进其主要资产 PBFT02 在多种成人神经退行性疾病中的应用。参考链接：
1.https://www.prnewswire.com/news-releases/to-further-advance-gene-therapy-research-industry-pioneer-jim-wilson-is-forming-two-independent-companies-dedicated-to-genetic-medicine-302211669.html
免责声明：本文旨在传递生命科学和医疗健康产业最新讯息，不代表平台立场，不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论