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"基因治疗"相关的结果
  • 基因治疗小圆桌：基因治疗制品的稳定性研究（一）

    基因治疗小圆桌：基因治疗制品的稳定性研究（一）
    以病毒为载体的基因治疗制品具有遗传不稳定性和变异性，如何保证制品在货架期的稳定存在和在运输时的恶劣环境下稳定存在以及使用时对温度变化耐受等，都需要实验来模拟回答。 基因治疗制品中与稳定性相关的特性。 基因治疗制品是一类特殊的生物制品，与蛋白药物相比，病毒载体类基因治疗制品具有自身的特点：有效成分是具有核酸和蛋白质的生命体，受环境条件变化的影响较大，对热、紫外线、冻融等因素特别敏感，病毒颗粒在保存过程中容易聚集，剂型大多为液体（因冻干过程对其生物学活性具有明显影响）等，应根据制品的特点，开展相应的稳定性研究。
    贝思奥生物Bionce
    基因治疗
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    3个月前
  • 基因治疗肢带型肌营养不良最新进展

    基因治疗肢带型肌营养不良最新进展
    Sarepta Therapeutics公司前不久宣布，SRP-9003-301研究（也被称为EMERGENE）正在进行筛选。 9003-301研究是SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）治疗肢带型肌营养不良2E型（LGMD2E/R4）或β-肌聚糖病的3期多国开放标签研究。 EMERGENE将招募15名参与者（可独立行走和不能独立行走），年龄在4岁以上。
    罕见病信息网
    肌聚糖 LG 基因治疗
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    3个月前
  • 诺华2024上半年财报：核药、siRNA与基因治疗领域大放异彩！

    诺华2024上半年财报：核药、siRNA与基因治疗领域大放异彩！
    报告显示：2024年第二季度该公司总净收入为 32 亿美元，净销售额为 125 亿美元；2024 年上半年，该公司总净收入为 59 亿美元，净销售额为 243 亿美元。 财报显示，诺华今年第二季度净销售额同比增长11%（按固定汇率计，下同），营业收入增长47%，核心营业收入同比增长19%。 强劲的业绩表现主要得益于诺华核心药物的销售增长，多款创新药加速放量，成为业绩增长驱动力。
    医麦客
    基因治疗
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    4个月前
  • 从酶替代疗法到基因治疗：戈谢病患者的新希望

    从酶替代疗法到基因治疗：戈谢病患者的新希望
    戈谢病 （Gaucher disease，GD）是一种 罕见的基因病 ，由葡萄糖脑苷脂酶 基因突变导致。 该突变会导致体内葡萄糖脑苷脂酶活性降低，葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞中贮积，导致受累组织器官出现病变。 根据 是否存在神经系统并发症及其严重程度 ，目前已发现有三种不同形式的戈谢病。
    医麦客
    戈谢病 基因治疗
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    4个月前
  • AAV载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则征求意见

    AAV载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则征求意见
    日前，国家药监局药品审评中心发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称征求意见稿），进行公开征求意见 。 征求意见稿明确，该指导原则中的腺相关病毒（AAV）载体是指基于腺相关病毒的结构和理化特性，经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因（或核酸片段）的病毒载体，同时指出，该指导原则不适用于携带基因编辑工具的AAV载体产品。 征求意见稿“总体考虑”部分阐述了非临床研究的研究目的、基本原则，并从受试物、动物种属/模型选择、给药方式/途径、组织趋向性和体内存续性、非临床试验的整合设计五个方面提出了非临床研究的重要关注点。
    中国医药报
    AAV 基因治疗
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    4个月前
  • 国内47家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

    国内47家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
    2024年上半年，细胞与基因治疗（CGT）领域在生物医药产业中继续吸引大量的投资和关注。 上半年，国内超40家聚焦细胞与基因治疗领域的公司获得新一轮融资。 本文将根据公开资料分享其中47家公司的基本信息。
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗
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    4个月前
  • AAV基因治疗新锐完成超12亿元B轮融资

    AAV基因治疗新锐完成超12亿元B轮融资
    近日，专注于眼科疾病基因治疗药物开发的公司Beacon Therapeutics（以下简称“Beacon ”）宣布完成了1.7亿美元（折合人民币约12.3亿元）的B轮融资，这笔资金将主要用于推动公司眼科疾病基因治疗药物进入后期临床试验阶段。 本轮融资由Forbion领投，Syncona和Oxford Science Enterprises继续参与投资，此外，TCGX和Advent Life Sciences对该公司进行了首次投资。 这家总部位于伦敦，同时在美国马萨诸塞州设有分部的公司， 成立于于2023年 ，于当年6月完成1.2亿美元A轮融资，并收购了眼科基因治疗公司Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）。
    细胞与基因治疗领域
    眼科疾病 AAV 基因治疗
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    4个月前
  • 深度对话陈有信教授：基因治疗，眼科未来之光

    深度对话陈有信教授：基因治疗，眼科未来之光
    在备受瞩目的ARVO2024会议上， 北京协和医院陈有信教授 发表了题为“Gene therapy for the treatment of wet AMD patients: Preliminary results”的精彩演讲，引起了广泛关注。 《国际眼科时讯》特邀陈教授深入探讨了基因疗法在眼科领域的发展现状，结合我国基因疗法的发展情况，揭示了其广阔的前景。 随着医疗技术的不断进步，与年龄相关的慢性眼病逐渐成为我国致盲的主要原因。
    国际眼科时讯
    基因治疗 陈有信
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    5个月前
  • 损失三十多亿，安斯泰来基因疗法项目研发受阻！

    损失三十多亿，安斯泰来基因疗法项目研发受阻！
    近日，Astellas宣布预计在2023财政年度第四季度将减记一项临床前基因治疗项目和一种已上市的贫血症治疗药物的价值，从而遭受700亿日元（约32.84亿元；4.5亿美元）的损失。
    细胞基因治疗前沿
    安斯泰来 基因治疗
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    7个月前
  • 2家基因治疗公司合并上市！融资1.38亿美元

    2家基因治疗公司合并上市！融资1.38亿美元
    11月1日，专注于非病毒基因疗法的生物技术公司enGene（纳斯达克代码:ENGN）宣布，与特殊目的收购公司Forbion European Acquisition Corp.(纳斯达克代码:FRBN)完成合并交易，同时宣布进行交易融资。
    药融云基因治疗前沿
    基因治疗 投融资 准备上市
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    1年前