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基因治疗肢带型肌营养不良最新进展

肌聚糖 LG 基因治疗
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07/22
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28
了解企业： Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics公司前不久宣布，SRP-9003-301研究（也被称为EMERGENE）正在进行筛选。 9003-301研究是SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）治疗肢带型肌营养不良2E型（LGMD2E/R4）或β-肌聚糖病的3期多国开放标签研究。 EMERGENE将招募15名参与者（可独立行走和不能独立行走），年龄在4岁以上。
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