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AAV载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则征求意见

AAV 基因治疗
中国医药报中国医药报
07/17
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日前，国家药监局药品审评中心发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称征求意见稿），进行公开征求意见。



征求意见稿明确，该指导原则中的腺相关病毒（AAV）载体是指基于腺相关病毒的结构和理化特性，经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因（或核酸片段）的病毒载体，同时指出，该指导原则不适用于携带基因编辑工具的AAV载体产品。

征求意见稿“总体考虑”部分阐述了非临床研究的研究目的、基本原则，并从受试物、动物种属/模型选择、给药方式/途径、组织趋向性和体内存续性、非临床试验的整合设计五个方面提出了非临床研究的重要关注点。“基本内容”部分阐述了药理学研究、药代动力学研究、非临床安全性研究三方面的具体技术要求。药品审评中心建议，重点关注一般毒理学试验的观察期限、解剖时间点、动物种属选择以及幼龄动物毒理学试验的要求。

据悉，体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因（或基因编辑工具）导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。AAV载体是目前体内基因治疗领域研究、应用最为广泛的载体之一，AAV载体产品在多种遗传性疾病和罕见病中具有独特的治疗优势。目前，AAV载体产品逐步成为国内外创新药物的开发热点，国内申报数量逐年增加。


点击“阅读原文”查看《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》原文。



来源/ 中国食品药品网

文/ 中国医药报记者 落楠


新媒体编辑：张盼盼

统筹策划：罗万杰

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