朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗

2024年7月30日，上海 —— 朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd.）宣布其用于治疗先天性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床III期患者入组。这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。

LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。自2021年首次进入临床试验以来，LX101在前期临床试验中均显示出良好的安全性和有效性，为后续的III期临床试验奠定了坚实的基础。

LX101 III期临床试验（STAR）是一项多中心、随机对照临床试验，旨在评估LX101在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者中的疗效和安全性。试验共在国内4家临床研究中心开展。研究终点包括视功能改善、安全性等。

完成注册临床试验全部患者入组是LX101开发过程中的一个重要里程碑。这不仅表明了眼科医学界对该项目的高度认可，也为后续数据分析和新药申报奠定了坚实的基础。根据试验设计，所有患者将接受至少一年的随访，以全面评估LX101的长期疗效和安全性。

朗信生物创始人兼首席执行官汪枫桦表示：“LX101-III期研究完成全部临床患者入组，是团队多年努力和坚持的成果。距离为先天性视网膜营养不良患者带来革命性治疗的目标，我们又更近一步。作为开发者，我们衷心感谢所有患者和研究者的信任，也见证了患者在接受治疗后的显著改善。期待LX101能够早日上市，造福全球更多患者。”

随着临床III期试验的顺利完成，朗信生物将继续致力于LX101的后续开发和商业化工作。同时，公司还将加快其他在研基因治疗项目的进程，力争在更多遗传性疾病和慢性病治疗领域实现突破，为全球患者提供创新性的治疗方案。

关于朗信生物

朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）致力于基因治疗创新药物研发制造。公司成立于2020年，关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。

公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用,已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。两项产品正式获得IND批件，均在目前临床试验中表现出良好的安全性和疗效趋势。用于治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101为国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品，已完成15例患者超过1年随访。公司关注眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，与国内外知名临床医学科学家密切合作，提升创新能级，以更优效率更优质量开发基因治疗产品，最终应用于临床。