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【CTR20181474】LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童中进行的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和有效性研究

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基本信息

登记号

CTR20181474

试验状态

已完成

药物名称

沙库巴曲缬沙坦钠片

药物类型

化药

规范名称

沙库巴曲缬沙坦钠片

首次公示信息日的期

2018-11-22

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

儿童心力衰竭

试验通俗题目

LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童中进行的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和有效性研究

试验专业题目

在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童患者中，评估LCZ696安全性、耐受性、药代动力学和药效学的多中心、开放标签研究，及后续一项评估LCZ696相比依那普利的有效性和安全性的为期52周的随机、双盲、平行组、活性对照研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100004

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：第1部分：确定LCZ696治疗儿童HF患者的药代动力学（PK）和药效学（PD）。第2部分：采用整体评级终点来确定LCZ696治疗儿童HF患者是否优于依那普利。次要目的：第1部分：评估LCZ696治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。第2部分：确定LCZ696在延迟至类别1或类别2复合事件（例如，死亡、HF恶化）首次发生的时间方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善NYHA（纽约心脏病协会）/Ross功能分级方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善患者病情严重程度总体印象量表（PGIS）评分方面是否优于依那普利。第2部分：描述儿童HF患者中LCZ696暴露的群体PK特征，包括评估组2患者亚组中的稳态稀疏采样PK数据。第2部分：评估LCZ696相比依那普利治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 30 ；国际: 360 ；

实际入组人数

国内: 27 ；国际: 403 ；

第一例入组时间

2019-02-14;2016-11-16

试验终止时间

2021-12-14;2022-01-03

是否属于一致性

否

入选标准

1.在开展任何研究规定的评估之前必须获得儿童患者的父母/法定监护人的书面知情同意。*根据患者年龄和地方法规要求，部分患者可能也需要提供知情同意或允许。；2.男性或女性患者，门诊或住院患者，1月龄（对于早产婴儿，则为 ≥ 44周胎龄）至 < 18岁的患者。；3.左心室收缩功能障碍导致的慢性心力衰竭，且正在接受慢性HF治疗（如果不是新诊HF）；4.筛选前任意时间NYHA分级II-IV级（大龄儿童：6至 < 18岁），或Ross HF分级II-IV级（幼龄儿童：< 6岁）。[注：年龄组1患者筛选时NYHA可为I级，如果有NYHA II-IV级的既往病史。年龄组2患者在随机分组时必须为Ross II级或以上]；5.体循环的左心室射血分数（EF）≤ 45%或缩短分数 ≤ 22.5%（患者开始第2部分前1个月内采用超声心动图、MRI、MUGA或左心室血管造影评估的结果）。[注：仅第2部分的研究目标入组量为大约80%的体循环左心室射血分数（EF）≤ 40%或缩短分数 ≤ 20%的患者]。；6.生理上为双心室且以左心室进行体循环供血。；7.参与第1部分PK/PD研究的患者在筛选前必须在接受ACEI或ARB治疗。参与第1部分PK/PD研究的组1和组2患者在接受LCZ696 3.1 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.2 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）。参与第1部分PK/PD研究的组3患者在接受LCZ696 1.6 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.1 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）；8.HF的病因包括：先天性心脏畸形伴进行体循环供血的心室收缩功能障碍；特发性心肌病；家族性/遗传性和/或基因遗传性心肌病；心肌炎病史；神经肌肉疾病；先天性代谢紊乱；线粒体疾病；获得性疾病（化疗、医源性、感染、风湿性、营养性）；缺血性疾病（例如，川崎氏病、术后缺血性疾病）；左室心肌致密化不全；

排除标准

1.单心室或右心室进行体循环供血的患者；2.进入研究时，列于器官共享联合网络（UNOS）1A级心脏移植名单的患者，或住院等待移植且同时在接受正性肌力药物治疗的患者，或安装了心室辅助装置的患者；3.药物或器械治疗未控制的持续性或有症状的心律失常；4.仅在第2部分，筛选访视前3个月内接受心血管手术或经皮介入治疗来改善或矫治先天性心血管畸形的患者。进入第2部分后12个月期间计划行心脏矫治手术的患者；5.患有梗阻性或重度反流的瓣膜疾病（主动脉瓣、肺动脉瓣或三尖瓣）但未经手术的患者，或患有明显的体循环心室流出道梗阻或主动脉弓梗阻的患者；6.限制型或肥厚型心肌病患者；7.仅在第2部分，活动性心肌炎（入组前3个月内诊断为疑似心肌炎或急性心肌炎）；8.筛选访视时发现症状性低血压或血压（BP）低于对应年龄的收缩压（SBP）第五百分位计算值（见附录4）；9.肾血管性高血压（包括肾动脉狭窄）；10.重度肺动脉高压 [定义为肺循环血管阻力（PVR）指数 > 6个伍兹单位 -m2]且对血管扩张剂（例如，氧气、硝普盐类或一氧化氮）无效。注：研究入组资格评估并不要求测量PVR。；11.中重度阻塞性肺部疾病或气道反应性疾病（例如，哮喘）病史或现有临床证据证明患有此类疾病；12.访视1或访视301时血清钾 > 5.3 mmol/L；13.存在明显肾功能不全（采用改良Schwartz公式计算的eGFR < 对应年龄的平均GFR的30%，附录10，表22-1）、肝功能异常（天冬氨酸氨基转移酶或丙氨酸氨基转移酶 > 3倍正常值上限）、胃肠或胆道疾病（可能影响口服药物的吸收、代谢或排泄）的患者；14.同时患有终末期疾病或其他严重疾病（例如，急性淋巴细胞白血病），或实验室检查存在其他显著异常值且经研究者判断会阻碍患者参与研究或影响其生存期；15.有血管性水肿病史的患者；16.对ACEI或ARB过敏或有超敏反应的患者；17.患者父母或法定监护人不签署同意或不允许患者同意，或者患者本人或其父母/法定监护人无法遵照指示或依从随访程序；18.妊娠期或哺乳期妇女；19.有生育能力的女性指的是所有生理上有能力怀孕的女性，除非在试验药物给药期间和研究药物停药后7天内使用高效的避孕措施。高效的避孕措施包括：完全禁欲（如果符合受试者的喜好和常规生活方式并且被当地法规接受）。周期性禁欲（例如，根据日历、排卵时间、症状体温法、排卵后方法）和体外射精均是不可接受的避孕方法; 女性在服用试验药物前至少六周接受绝育手术（已行双侧卵巢切除术，子宫切除与否均可）、子宫全切术或输卵管结扎。仅进行卵巢切除的情况只有通过随访评估激素水平并确认生殖状态后才可接受; 男性绝育（筛选前至少六个月）。对于参与研究的女性受试者，输精管切除的这名男性应当是该受试者的唯一伴侣; 使用口服药（雌激素和黄体酮）、注射剂或植入剂激素避孕法、置入宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS）或效果类似（失败率 < 1%）的其他形式的激素避孕法；例如，激素阴道环或经皮避孕药; 如果是女性服用口服避孕药的情况，则应在服用试验药物前已稳定服用同一药物至少三个月;；20.停用其他试验药物的时间不到该药的5个半衰期或入组前30天内使用了其他试验药物，以时间较短者为准；21.有对任一研究药物或其辅料的过敏史或有对同一化学分类药物的过敏史；22.任一重要实体器官的移植受体；23.过去一年内任一器官系统恶性肿瘤史（无论是否治疗），剩余寿命不足1年；24.任一可干扰主要或次要研究指标评估或使患者处于特别风险的重度或不稳定晚期疾病；25.研究者认为会使患者存在风险或影响研究结果，或者研究者认为不适合参与研究的其他任何医学状况；26.服用ACEI的母亲哺乳的患儿；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心;广州市妇女儿童医疗中心;中国医学科学院阜外医院;上海市儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200127;510623;100037;200062

联系人通讯地址

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