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"AAV"相关的结果
  • 星眸生物AAV基因疗法第3项IND申请获批，治疗糖尿病性黄斑水肿

    星眸生物AAV基因疗法第3项IND申请获批，治疗糖尿病性黄斑水肿
    今年3月，XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。 糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者人群中一种常见的眼部并发症，主要影响视网膜中央的黄斑区域。 黄斑是负责视觉清晰度的重要部位，当该区域发生水肿时，会导致视力下降甚至失明。
    医麦客
    水肿 糖尿病性黄斑水肿 AAV
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    3个月前
  • 吉玛AAV病毒产品高分文献引用

    吉玛AAV病毒产品高分文献引用
    案例一：常规干扰AAV。 文章标题： Endocrine modulation of brain-skeleton axis driven by neural stem cell-derived perilipin 5 in the lipid metabolism homeostasis for bone regeneration。 注射方式和剂量： 大鼠侧脑室注射10^9 VG/kg。
    吉玛基因
    吉玛 AAV
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    3个月前
  • AAV助力动脉粥样硬化模型

    AAV助力动脉粥样硬化模型
    动脉粥样硬化是一种动脉壁的慢性炎症性疾病，其特征是在大中型动脉的内膜中形成含有脂质，结缔组织和免疫细胞的斑块。 各种动物模型已被用于阐明动脉粥样硬化的发病机制、药物开发和治疗验证研究。 其中，用于动脉粥样硬化研究的物种包括小鼠、大鼠、仓鼠、兔子、猪、狗、非人灵长类动物和鸟类，其中最常用的是小鼠和兔子。
    吉凯基因
    动脉粥样硬化 AAV
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    3个月前
  • AAV基因疗法 ：罕见病的治疗突破口 ？

    AAV基因疗法 ：罕见病的治疗突破口 ？
    7岁的迈克尔·皮罗沃拉基斯命运多舛！ 18个月大时，基因测序技术确认其AP4M1基因发生了突变。 约2岁时，他被确诊罹患遗传性痉挛性截瘫50型，主要症状为发育迟缓、不能独立站立或行走、不会说话，以及小头畸形。
    玮美基因
    遗传性痉挛性截瘫 AAV
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    3个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性
    AAV载体基因治疗产品是由 DNA、蛋白质和相应辅料组成的复杂混合物 ，其产品自身或产品相关杂质本就存在异质性。 这些产品变异体可能被当作产品变异体，也可能会被列为产品相关杂质，这取决于是否与目标产品分子在活性、效力和安全性方面性质相当，对产品质量是否有负面影响。 例如，治疗A型血友病的AAV载体基因治疗产品Roctavian，由于其使用的表达盒超出了AAV5血清型的最大包装能力，在分析患者肝活检样本时发现“有30-40%为全长或ITR融合的表达载体，这表明有相当部分AAV包装是不完整的，例如缺少5’或3’ITR，并且相邻的启动子或polyA区域也可能被截断…”。
    派真生物PackGene
    AAV 基因治疗
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    3个月前
  • 瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药

    瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
    由上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“瑞金医院”）发起的一项 “BBM-P002注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性的研究” ，近期顺利完成上海首例受试者给药。 本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法的临床研究，由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头，与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们，组成多学科团队共同推进实施。 其研究药物为BBM-P002注射液， 使用AAV作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果 。
    细胞与基因治疗领域
    瑞金医院 帕金森病 AAV
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    3个月前
  • 治疗原发性帕金森，天泽云泰AAV基因疗法在美获批临床

    治疗原发性帕金森，天泽云泰AAV基因疗法在美获批临床
    VGN-R09b是 全球首个同时在中美获批用于PD临床研究的AAV基因治疗药物 。 此前4月，VGN-R09b已获得了国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，并于本月初正式启动了针对原发性PD的I/II期注册临床试验。 PD是第二常见的神经退行性疾病，且患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。
    医麦客News
    神经退行性疾病 帕金森 AAV
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    3个月前
  • 信念医药AAV基因疗法上市申请拟纳入优先审评

    信念医药AAV基因疗法上市申请拟纳入优先审评
    就在一天前，两家公司刚刚宣布这款疗法的上市申请。 此次拟纳入优先审评，意味着 BBM-H901注射液 有望加速在中国的获批上市进程。 BBM-H901 注射液 是 信 念医药 研发和生产的 重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。
    医麦客News
    AAV
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    3个月前
  • 辉瑞AAV基因疗法获欧盟批准上市

    辉瑞AAV基因疗法获欧盟批准上市
    今日， 欧洲药品管理局（EMA）宣布，授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可 ，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年患者。 Durveqtix 是一种体内基因治疗药物，利用基因工程改造的AAV衣壳提高了将高活性人类FIX基因递送到人体目标组织器官的能力，给药方式为静脉输注，一次给药长期甚至终生有效。 Durveqtix 的获批基于关键性BENEGENE-2临床研究的结果。
    细胞与基因治疗领域
    AAV
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    3个月前
  • AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略

    AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略
    肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一，全球约有13%人口受其影响。 目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植，这些措施的效果或可用性有限，并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。 因此，迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。
    派真生物PackGene
    透析 AAV 肾脏疾病
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    3个月前