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"AAV"相关的结果
  • 治疗帕金森病，恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND

    治疗帕金森病，恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND
    公开资料显示，这是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的一款AAV双基因药物。 RGL-193为一款候选 双基因AAV治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率 ，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时 修复受损的多巴胺能神经元，以达到延缓疾病进展及减少口服抗帕金森药物剂量的效果 。 帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病，通常发生在55 - 65岁之间的人群中，其发病率随着年龄的增长而逐步上升。
    医麦客
    帕金森病 恒瑞 AAV
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    1个月前
  • 中美双批！全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND

    中美双批！全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND
    今年9月，瑞风生物曾宣布，其在研创新药物“RM-101”的IND申请已获美国FDA正式批准， 拟用于治疗Usher综合征 。 新闻稿指出，RM-101是针对该适应症的全球首个基于AAV的基因编辑候选药物。 Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。
    医麦客
    创新药物 AAV Usher综合征
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    1个月前
  • 超1亿美元B轮融资，肾病AAV基因疗法将推向临床

    超1亿美元B轮融资，肾病AAV基因疗法将推向临床
    Purespring Therapeutics，一家专注于变革性肾脏病治疗的基因疗法公司，近日成功完成了8000万英镑（约1.05亿美元）的B轮融资。 本轮超额认购融资由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资人Syncona共同参与。 Purespring也是首家利用AAV病毒载体靶向足细胞，并成功治疗肾脏疾病模型的公司。
    宜明生物
    肾病 AAV
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    1个月前
  • 理解AAV载体的免疫原性：从颗粒到患者

    理解AAV载体的免疫原性：从颗粒到患者
    摘要: 基因治疗为患有遗传性单基因疾病、癌症和罕见遗传病的患者带来了希望。 自然存在的腺相关病毒（AAV）由于其缺乏显著的临床致病性，并且能够被改造以在多种细胞类型中长期稳定表达治疗性转基因，因此成为临床基因转移的理想载体。 这些挑战包括对rAAV载体的免疫反应、有限的转基因包装能力、次优的组织转导、插入突变的潜在风险和载体脱落。
    生物制品圈
    癌症 AAV
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    1个月前
  • AAV组织特异性—外周神经的特异性调控

    AAV组织特异性—外周神经的特异性调控
    上期干货我们介绍了腺相关病毒在皮肤中的特异性基因调控策略，本期我们将系统介绍腺相关病毒在外周神经研究中的特异性调控策略，主要从组织特性及组成、嗜性AAV血清型、特异性启动子和病毒递送到外周神经的方法等四个方面展开分享。 外周神经系统又称周围神经系统（Peripheral Nervous System，PNS），是指中枢神经系统以外的神经成分，在解剖学上，PNS 由脑神经、脊神经和内脏神经组成。 人的脑神经有12对，脑神经起源于大脑，连接头颈部的器官，包括皮肤、肌肉、眼、舌、耳、鼻、喉、咽和中枢神经系统，许多重要的特殊感觉方式，如视觉、嗅觉、味觉、听觉和平衡，都是由脑神经进行的 。
    汉恒生物
    AAV 外周神经
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    1个月前
  • AAV的新出路

    AAV的新出路
    近年来，利用AAV递送药物穿越血脑屏障（BBB）的尝试已经进行了很多，最近非常火热的方法可能来自于博德研究所的人转铁蛋白受体（hTfR1）靶向的AAV，该AAV通过与血脑屏障中的TfR1蛋白结合，可以实现高效递送。 而近期，来自加州理工大学和查士利华实验室的研究人员开发了一种能够通过另外一种途径进入BBB的AAV筛选方法，筛选获得的AAV能够在进入大脑过程中与IL3结合，可能在宿主免疫调节中发挥作用。 这种无偏见的筛选方法还允许研究人员识别工程脑富集AAV衣壳的脱靶组织结合相互作用，这可能提前预知载体的外周器官嗜性和潜在副作用。
    生物制药小编
    IL-3 TfR1 AAV
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    1个月前
  • 瑞吉康治疗渐冻症的AAV基因药物Ⅰ期临床试验在北医三院启动

    瑞吉康治疗渐冻症的AAV基因药物Ⅰ期临床试验在北医三院启动
    2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）自主研发的肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。 RJK002 Ⅰ期临床试验启动会现场，前排左起依次为：王晨琛博士、樊东升教授、李凌松教授、何及教授。 启动会现场，樊东升教授对RJK002临床前的研究给予了充分肯定，并对接下来的Ⅰ期临床试验寄予厚望。
    细胞与基因治疗领域
    肌萎缩侧索硬化症 AAV 瑞吉康
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    1个月前
  • 治疗渐冻症，神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果

    治疗渐冻症，神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果
    此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。 该研究共纳入6名受试者，其中包括一名白人受试者。 所有受试者均已完成为期28天的剂量限制性毒性（DLT）观察，未发现DLT事件。
    医麦客
    渐冻症 AAV
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    2个月前
  • 提高AAV产率新策略，增强ER蛋白加工基因表达可使AAV产量提高100%

    提高AAV产率新策略，增强ER蛋白加工基因表达可使AAV产量提高100%
    重组腺相关病毒（rAAV）载体是基因治疗中最具有前景的病毒载体之一，目前，基于人胚胎肾293（HEK293）细胞的三质粒转染是最常用的 rAAV载体生产 系统，但其较低的生产效率成了rAAV基因治疗药物商业化道路上面临的挑战之一。 鉴于这一挑战，研究人员正在致力于开发其改进方法来提高rAAV在HEK293细胞中的产量。 为了提高rAAV载体产量，研究人员选定了上述四个候选基因：XBP1、GADD34/PPP1R15A、HSPA6 和 BCL2，并将这些基因稳定整合到HEK293宿主细胞系的安全港位点（即AAVS1位点）实现其过表达。
    细胞与基因治疗领域
    ER XBP1 AAV
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    2个月前
  • 凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动

    凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动
    近日，“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙医一院”）启动，该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者。 肝豆状核变性（WD），又称威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病，因位于13号染色体长臂（13q14.3)上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜转运能力障碍，从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。 基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。
    细胞与基因治疗领域
    ATP7B 威尔逊病 AAV
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    2个月前